Cel mai bun tratament pentru sindromul mielodisplazic variază adesea în funcție de mai mulți factori diferiți care afectează nevoile pacientului. Pacienții mai tineri cu sănătate bună pot fi potriviți pentru un tratament mai agresiv pentru a încetini sau opri boala. Alții pot avea doar îngrijire de susținere, cum ar fi transfuzii sau antibiotice, care tratează efectele sindromului și le îmbunătățesc calitatea vieții. Cei cu forme mai puțin severe ale bolii ar putea avea nevoie doar de opțiuni de îngrijire de susținere, de asemenea.
O opțiune de tratament pentru sindromul mielodisplazic care poate avea rezultate foarte bune pentru unii oameni este chimioterapia urmată de un transplant de măduvă osoasă. Chimioterapia este folosită pentru a distruge celulele de măduvă osoasă care funcționează defectuos, iar apoi celulele unui donator potrivit sunt folosite pentru a le înlocui. Pentru unii pacienți, această tehnică a fost capabilă să vindece boala; majoritatea cazurilor sunt incurabile. Pentru alții, este capabil să încetinească semnificativ progresia acesteia. Procedura este totuși dificilă și riscantă, așa că este adesea folosită numai la pacienții tineri și puternici sau la cei care au tipuri foarte agresive de sindrom mielodisplazic.
Pacienții pentru care chimioterapia și transplantul sunt inadecvate primesc de obicei îngrijire de susținere pentru a ajuta la atenuarea efectelor negative ale bolii. Un tip important de tratament de susținere a sindromului mielodisplazic este transfuziile de sânge. Boala distruge celulele sanguine și afectează capacitatea organismului de a crea mai mult, astfel încât anemia este adesea o problemă pentru acești pacienți. O transfuzie poate ajuta la înlocuirea sângelui care a fost pierdut și la combaterea efectelor anemiei.
Utilizarea factorilor de creștere este un alt tratament al sindromului mielodisplazic pentru abordarea anemiei. Factorii de creștere sunt substanțe care stimulează producția de globule roșii. Tipul de factor de creștere utilizat în mod obișnuit cu această boală se numește eritropoietină.
Mai multe medicamente sunt, de asemenea, considerate utile pentru tratamentul sindromului mielodisplazic în anumite cazuri. Medicamente precum lenalidomida și globulina antitimocitară pot ajuta la combaterea anemiei și la reducerea nevoii de transfuzii de sânge la pacienții cu forme specifice de boală. Pacienții care primesc transfuzii pot avea nevoie de deferoxamină pentru a ajuta la combaterea acumulării de fier în sânge și țesuturi. Unii pacienți pot fi predispuși la dezvoltarea leucemiei; medicamente cum ar fi azacitidina și decitabina pot fi luate pentru a ajuta la întârzierea sau oprirea acestui fenomen. Persoanele cu sindrom mielodisplazic pot fi susceptibile la infecție și pot avea nevoie și de tratament cu antibiotice.