Au fost efectuate multe studii medicale pentru a evalua utilizarea natalizumab pentru scleroza multiplă (SM). Cele mai multe dintre aceste studii au concluzionat că natalizumab este de obicei eficient în reducerea ratei de recădere, precum și a morbidității în scleroza multiplă severă recidivantă-remisiva cu evoluție rapidă. În ciuda eficacității sale, riscurile potențiale ale natalizumabului pot fi grave și includ reacții alergice, oboseală și o apariție ușor crescută a leucoencefalopatiei multifocale progresive.
Scleroza multiplă este o afecțiune neurologică progresivă în care mielina care înconjoară celulele nervoase din creier și măduva spinării este deteriorată de sistemul imunitar al pacientului. Mai multe zone de inflamație sau leziuni – care sunt clar vizibile în studiile imagistice ale creierului și măduvei spinării – sunt caracteristice bolii. Există mai multe tipuri de scleroză multiplă, iar simptomele variază foarte mult de la un pacient la altul. SM se poate dezvolta de-a lungul vieții. Femeile sunt puțin mai predispuse decât bărbații.
Anumite componente ale sistemului imunitar sunt de obicei disfuncționale în scleroza multiplă. Integrinele sunt o familie de molecule ale sistemului imunitar. Ele sunt importante pentru a determina dacă celulele inflamatorii pot traversa bariera hemato-encefalică și pot intra în creier. Când sunt defecte, integrinele permit un exces de celule inflamatorii prin bariera hemato-encefalică, iar acest lucru duce la inflamație și recădere la pacienții cu SM. Natalizumab este un anticorp monoclonal care blochează efectele integrinei alfa 4, scăzând frecvența exacerbărilor și formarea de noi leziuni ale creierului și măduvei spinării.
O perfuzie intravenoasă este utilizată pentru a administra natalizumab. Doza tipică de natalizumab pentru scleroza multiplă este de 300 de miligrame la fiecare 28 de zile. Medicamentul acționează ca un imunosupresor, astfel încât posibilele efecte secundare includ un risc crescut de infecții oportuniste și o incidență puțin mai mare a leucoencefalopatiei multifocale progresive. Pacienții care urmează tratament cu natalizumab nu trebuie să utilizeze alte medicamente imunosupresoare, cum ar fi interferonul beta, imunoglobulinele sau ciclofosfamida, din cauza potențialelor interacțiuni medicamentoase.
Există multe tipuri de scleroză multiplă, iar tulburarea poate avea diferite grade de severitate. Natalizumab este utilizat în mod obișnuit ca terapie de sine stătătoare pentru scleroza multiplă severă recidivantă-remisiva cu evoluție rapidă, o formă de SM care implică cel puțin două recidive severe pe an și prezența leziunilor multiple în studiile imagistice. Utilizările natalizumab includ uneori și alte tipuri de scleroză multiplă pentru pacienții care se confruntă cu exacerbări frecvente și severe care nu pot fi controlate cu alte medicamente și boala Crohn. Studiile științifice asupra efectelor natalizumabului pentru scleroza multiplă indică faptul că medicamentul este mai eficient decât alte tratamente sau lipsa tratamentului în reducerea ratei de recădere la pacienții care au boală severă.