Talidomid jest prawdopodobnie najbardziej znanym lekiem powodującym wady wrodzone. W połowie XX wieku był powszechnie podawany kobietom w ciąży jako lek na poranne mdłości. Kiedy wiele dzieci urodziło się z wrodzoną wadą zwaną fokomelią, lek został wycofany z rynku. Ze względu na tragiczne konsekwencje tego leku, wiele krajów przyjęło bardziej rygorystyczne wymagania dotyczące testów narkotykowych. Przez lata naukowcy odkryli nowe zastosowania talidomidu, wykorzystując go w leczeniu raka lub w terapii trądu.
Mechanizm działania talidomidu polega na działaniu jako środek antyangiogenny, co oznacza, że służy hamowaniu wzrostu i rozwoju nowych naczyń krwionośnych. Wykazuje również działanie immunomodulujące, modyfikujące działanie układu odpornościowego organizmu. Ponadto lek zmienia poziomy różnych neuroprzekaźników w mózgu, powodując uspokojenie polekowe.
Odkrycie talidomidu datuje się na początek XX wieku. Naukowcy zauważyli jego zdolność do zmniejszania nudności, łagodzenia bólu, powodowania sedacji i łagodzenia bólów głowy. Ci pierwsi badacze uznali, że lek jest bezpieczny do podawania wszystkim ludziom. Ze względu na jego postrzegane bezpieczeństwo i skuteczność w łagodzeniu objawów porannych mdłości i bezsenności, wiele kobiet w ciąży otrzymywało ten lek w latach pięćdziesiątych i wczesnych sześćdziesiątych.
Niestety wkrótce odkryto niekorzystne działanie leku. Znaczący procent kobiet w ciąży, które przyjmowały ten lek, urodziło dzieci z fokomelią, która jest stanem charakteryzującym się słabo rozwiniętymi kończynami, obniżoną inteligencją i brakiem kości miednicy. Rozwój tych wad wrodzonych zaszokował opinię publiczną i doprowadził do przyjęcia surowszych przepisów dotyczących regulacji narkotyków w wielu krajach na całym świecie.
Chociaż stosowanie talidomidu ma tragiczną historię, przez lata znalazł on nowe zastosowania. Naukowcy wykorzystali antyangiogenne właściwości leku w leczeniu takich schorzeń jak szpiczak mnogi. Pacjenci dotknięci pewnym rodzajem trądu, znanym jako rumień guzowaty leprosum, często odnoszą korzyści z przyjmowania leku. Naukowcy badali stosowanie leku w takich stanach, jak przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, choroba Leśniowskiego-Crohna i przewlekła białaczka limfocytowa. Obecnie lek jest sprzedawany pod marką Thalidomid®, gdy jest stosowany w leczeniu tych schorzeń.
Częste działania niepożądane talidomidu obejmują uspokojenie polekowe, zmęczenie, zaparcia i osłabienie. Pacjenci przyjmujący lek mają zwiększone ryzyko powstania zakrzepów krwi. Ze względu na niesławny niekorzystny wpływ powodowania wad wrodzonych, przepisywanie leków jest dokładnie regulowane przez wiele krajów. W Stanach Zjednoczonych pacjenci otrzymujący lek muszą być edukowani w zakresie zagrożeń i korzyści wynikających z terapii. Kobiety w wieku rozrodczym przyjmujące leki muszą stosować niezawodną metodę kontroli urodzeń i regularnie wykonywać testy ciążowe.