Proteina umană recombinantă este proteină umană care este produsă din ADN-ul clonat. Acest lucru îi permite unui om de știință să exprime cantități mari din ea. O astfel de supraexprimare a fost de mare utilitate pentru medicina modernă, permițând producerea de medicamente pe bază de proteine umane care nu au altă sursă. De asemenea, a condus la mari progrese în înțelegerea funcției și a biologiei proteinelor umane.
Un exemplu de proteină umană recombinantă care nu are altă sursă este medicamentul anti-anemie numit eritropoietină. Acest hormon controlează producția de globule roșii. Este utilizat pentru a trata anemie din diverse surse, inclusiv boli renale cronice și cancer. Eritropoietina a fost, de asemenea, utilizată ca medicament de îmbunătățire a performanței de către sportivi.
Alte proteine pot fi izolate în mod natural, dar este mult mai ușor să se obțină cantități mari prin exprimarea proteinelor din ADN-ul donat. Un exemplu este hormonul de creștere uman, care este în prezent obținut pentru utilizare terapeutică prin tehnici recombinante. Metoda tradițională de izolare de cadavre ducea uneori la transmiterea bolilor. Insulina este un alt medicament care este utilizat ca proteină umană recombinantă. Cea mai mare parte a insulinei utilizate de pacienți este obținută în acest mod.
Producția de proteine din gene donate este fezabilă, deoarece genele pot fi donate în vectori de expresie. Acestea sunt unități specializate de ADN care sunt concepute pentru a produce cantități mari de proteine prin utilizarea unor promotori specializați. Acești promotori direcționează producerea secvenței genei donate. Sunt disponibile truse personalizate pentru clonarea și exprimarea proteinelor.
Celulele gazdă specializate sunt necesare pentru producerea unei proteine umane recombinate. Acestea pot fi celule bacteriene sau de drojdie. Unele proteine necesită modificări speciale, cum ar fi introducerea de zaharuri, și sunt exprimate în linii celulare mai avansate, cum ar fi liniile celulare de mamifere sau insecte.
Pentru celulele bacteriene, proteinele vor fi în interiorul celulelor, necesitând extracție și purificare a proteinelor pentru a le separa de proteinele bacteriene. Acest lucru este facilitat de tehnici speciale care fac parte din procesul de clonare. De exemplu, pot fi donate situsuri de legare specializate care permit proteinei să se lege la o matrice și să fie ușor eluată. Acest lucru poate economisi ani de dezvoltare a metodelor de purificare a proteinelor. Proteinele umane recombinante exprimate în linii celulare de mamifere sunt secretate frecvent în medii, facilitând izolarea și purificarea acestora.
Având genele pentru proteine disponibile ca clone, permite unui om de știință să producă proteine personalizate, modificându-le pentru a avea proprietățile dorite. De exemplu, o parte a insulinei recombinate a fost modificată genetic, astfel încât va avea efecte diferite asupra organismului. Capacitatea de a modifica aceste proteine este foarte utilă în cercetarea biologică.
Capacitatea de a exprima o proteină umană recombinată a revoluționat cercetarea biomedicală. Atunci când un om de știință a clonat o genă, el sau ea o poate compara cu o bază de date uriașă de secvențe de gene cunoscute. Dacă gena are o secvență care este foarte asemănătoare cu o secvență a unei gene cu funcție cunoscută, el sau ea poate prezice funcția acelei gene. Aceste cunoștințe sugerează ce experimente să efectueze cu produsul genei, care este adesea o proteină. Uneori, nu există omologie cu alte secvențe de gene, iar omul de știință nu are idee despre funcția genei.
Exprimarea produsului genei permite unui om de știință să analizeze funcția genei folosind tehnici biochimice. Acest lucru îi poate permite să identifice funcția genei. De asemenea, el sau ea poate face experimente cu ARN-ul mesager (ARNm) produs direct din genă și poate determina în ce condiții și în ce țesuturi se exprimă gena. Aceste cunoștințe ajută la restrângerea în găsirea funcției genei și pentru a afla dacă codifică o proteină.
Dacă un om de știință cunoaște funcția unei proteine, supraexprimarea poate furniza cantități mari de proteină pentru a studia proprietățile biochimice ale acesteia. El sau ea poate face mutații țintite și poate vedea ce efecte au acestea asupra proprietăților proteinei. Un alt motiv pentru a obține cantități mari de proteine este cristalizarea proteinei și studierea structurii sale tridimensionale. Biochimia proteinelor poate fi dificil de realizat în orice sistem, dar era deosebit de dificil de făcut cu proteinele umane înainte de apariția proteinelor umane recombinante.