Terapia genică implică transferul de gene bune în celule pentru a înlocui genele dăunătoare. Există două tipuri specifice: gene transferate în celulele liniei germinale (celule reproductive) și gene transferate în celule somatice (celule corpului). În terapia genică somatică, genele modificate sunt inserate în partea afectată a corpului sau celulele corpului sunt îndepărtate, tratate cu gene modificate și înlocuite. Persoanele care folosesc acest tip de terapie includ pacienți cu boli precum cancerul, hemofilia, fibroza chistică și distrofia musculară. Aspectele pozitive la care se pot aștepta pacienții includ beneficii pentru sănătate, siguranță și preocupări mai puțin etice decât terapia genică a liniei germinale, dar aspectele negative pot include tratamente pe viață și probleme cu livrarea genelor.
Medicii pot efectua terapia genică somatică in vivo sau ex vivo. Cu terapia in vivo, medicii transferă gena modificată direct în organism, de obicei în țesut. De exemplu, genele sunt introduse în piele pentru pacienții cu cancer de piele și în mușchi pentru pacienții cu distrofie musculară. Pentru tehnica ex vivo, medicii îndepărtează adesea celulele afectate, celulele sanguine sau celulele măduvei osoase din corpul pacientului. După introducerea genei dorite în celule, acestea sunt injectate înapoi în organism.
Unul dintre principalele avantaje ale terapiei genice somatice este, de asemenea, un dezamăgitor: persoanele care urmează terapie genetică somatică nu transmit genele modificate descendenților, deoarece doar celulele corpului sunt modificate, nu celulele reproductive. Acest lucru este pozitiv deoarece nu există preocupări etice cu privire la modificarea dezvoltării naturale a sugarului, ca în terapia genică a liniei germinale. De fapt, terapia genică asupra celulelor reproductive este interzisă în unele țări. Cu toate acestea, incapacitatea de a transmite genele modificate poate fi negativă deoarece efectele benefice ale terapiei genice somatice se opresc la pacient, prevenind posibilitatea transmiterii beneficiilor pentru sănătate generațiilor viitoare.
Alte avantaje ale terapiei genice somatice includ siguranța în comparație cu terapia genică a liniei germinale și beneficiile pentru sănătatea pacientului care pot schimba viața. Posibilele dezavantaje ale terapiei genice somatice includ efecte temporare și complicații în timpul eliberării genelor. Persoanele care primesc terapie genică somatică au adesea nevoie de tratamente pentru tot restul vieții, deoarece celulele țesutului corpului, în care au fost introduse genele, se pierd în cele din urmă. În plus, virușii pe care terapeuții genetici îi folosesc pentru a introduce gene în celule pot provoca uneori un răspuns accidental al sistemului imunitar. Există, de asemenea, posibilitatea ca purtătorii de gene să modifice genele greșite.