Terapia genică in vivo este un proces prin care structura genetică a celulelor este modificată pentru a produce un efect terapeutic care previne sau tratează bolile. Materialul ereditar defect sau lipsă — ADN — din nucleul celulelor pacientului este alterat sau înlocuit cu gene sănătoase. Virușii special modificați acționează ca purtători ai noului material genetic, livrându-l celulelor sau țesuturilor vizate de pacient. Transferul de material genetic are loc în corpul pacientului în timpul acestei proceduri.
Procesul de terapie genică in vivo este diferențiat de terapia genică ex vivo prin aceea că ultima procedură preia celule din corpul pacientului, inserând gene și cultivând celulele în laborator, mai degrabă decât în interiorul corpului pacientului. Celulele care conțin noul ADN sunt ulterior reintroduse în țesuturile necesare pacientului. Termenul latin ex vivo înseamnă „din cei vii”, iar in vivo înseamnă „în cei vii”. Acest tratament necesită în general extracția și înlocuirea măduvei osoase a pacientului în două intervenții chirurgicale separate.
Purtătorii sau vectorii care furnizează materialul genetic terapeutic sunt retrovirusuri, adenovirusuri, virusuri herpetice și alți virusuri. Materialul genetic propriu al virușilor este îndepărtat sau inactivat, făcându-i inofensivi și incapabili de a transmite boli. Materialul genetic este apoi înlocuit cu genele terapeutice. Diferiți viruși vizează diferite celule și țesuturi din organism. Ei furnizează noul material genetic într-un mod similar cu metoda folosită de virușii care cauzează boli atunci când injectează gene în celulele gazdă în timp ce transmit o boală.
Livrarea genelor este eficientă numai dacă celulele în diviziune sunt vizate. Pentru ca genele terapeutice eliberate în timpul terapiei genice in vivo să fie exprimate în țesut, acestea trebuie să fie inserate în celulele care suferă mitoză, procesul de diviziune celulară. Acest lucru permite noului ADN să se răspândească prin țesuturile pacientului. După ce virusul furnizează noul ADN, acesta moare sau este atacat de sistemul imunitar.
Medicii folosesc terapia genică pentru a trata diferite tipuri de cancer, boli ereditare cauzate de un defect genetic, virusul imunodeficienței umane (HIV) și alte boli. Tehnica funcționează cel mai bine cu boli care sunt cauzate de gene singure defecte. Multe boli cronice sunt cauzate de tulburări genetice multiple și prezintă o provocare mai mare.
Cercetarea terapiei genice in vivo se concentrează pe perfecționarea vectorilor specifici pentru celulele și țesuturile vizate, creșterea eficienței transferului de gene, creșterea consistenței livrării genelor într-o locație exactă în secvența ADN a pacientului și cercetarea de noi aplicații de combatere a bolii pentru această tehnică. Cercetările au abordat, de asemenea, problemele respingerii ADN-ului terapeutic inserat și creșterea eficacității pe termen lung a transferului de gene. De asemenea, au fost cercetate metode eficiente, neinvazive de detectare a expresiei genelor în țesuturile și celulele pacientului după terapia genică in vivo.