Większość leków ma korzystny wpływ, gdy przyjmuje się je w odmierzonych dawkach, ale może wywoływać niepożądane, a nawet szkodliwe skutki w większych ilościach. Dlatego przydatne może być poznanie stosunku średniej dawki leku potrzebnej do uzyskania zamierzonego efektu terapeutycznego w stosunku do średniej dawki, która może wyrządzić szkody. Ten stosunek nazywa się indeksem terapeutycznym lub współczynnikiem terapeutycznym.
Ogólnie dawki stosowane do obliczania wskaźnika terapeutycznego są określane na podstawie badań naukowych. Są one znane jako TD50 i ED50. TD50 to ilość, która jest toksyczna dla 50% badanych osobników, a ED50 odnosi się do minimalnej dawki, która wywołuje pożądany efekt u 50% badanych. Stąd współczynnik terapeutyczny jest podawany jako TD50 podzielone przez ED50.
Gdy do obliczenia wskaźnika terapeutycznego wykorzystuje się badania na zwierzętach, proces przebiega nieco inaczej. W tym przypadku do równania stosuje się dawkę, która powoduje śmierć 50 procent zwierząt w badaniu, czyli LD50. Stosunek terapeutyczny znajduje się następnie poprzez podzielenie LD50 przez ED50.
Badania stosowane w celu znalezienia skutecznej dawki dla wskaźnika terapeutycznego mierzą tę dawkę pod względem ilości leku w krwiobiegu. Pozwala to na bardziej wiarygodne oszacowanie dawki między osobnikami w porównaniu z dawkami doustnymi. Dodatkowo efekt wywołany dawką uważany jest za efekt „wszystko albo nic”. W przypadku leków przeciwhistaminowych dawka musiałaby łagodzić objawy alergii, aby uznać ją za skuteczną.
Osoby mogą korzystać z indeksu terapeutycznego, aby dowiedzieć się o względnym bezpieczeństwie leku. Im większy stosunek dawki toksycznej do skutecznej, tym ogólnie uważa się, że lek jest bezpieczniejszy. Duży współczynnik terapeutyczny oznacza, że osoba musiałaby przyjmować wielokrotnie skuteczną dawkę, aby doświadczyć szkodliwych skutków.
Leki o mniejszym indeksie terapeutycznym mogą być nadal stosowane, ale często są one przyjmowane tylko pod nadzorem lekarza. Ustalenie odpowiedniej dawki jednego z tych leków może wymagać uwzględnienia kilku aspektów osoby go przyjmującej, takich jak waga, czynność nerek i inne przyjmowane leki. Podczas przyjmowania leku o małym współczynniku terapeutycznym, osoby mogą zdecydować się na monitorowanie ich poziomu w osoczu, aby upewnić się, że stężenie leku w ich krwiobiegu pozostaje na bezpiecznym poziomie.