Διάφορα μέρη του ματιού δουλεύουν για να εστιάσουν το φως, το οποίο επεξεργάζεται από μια μεμβράνη που ονομάζεται αμφιβληστροειδής. Το φως στη συνέχεια μετατρέπεται από τα κύτταρα σε ηλεκτρικά σήματα που ταξιδεύουν στον εγκέφαλο μέσω του οπτικού νεύρου. Οι ασθένειες μπορούν να βλάψουν τον αμφιβληστροειδή προκαλώντας την πτώση της όρασης ενός ατόμου και τελικά να χαθεί εντελώς. Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα αμφιβληστροειδούς είναι μια τεχνική που ορισμένοι ερευνητές έχουν εξερευνήσει στις αρχές του 21ου αιώνα για να αντιστρέψουν τη βλάβη σε τέτοιους ιστούς. Λίγοι επιστήμονες έχουν ισχυριστεί επιτυχία στη θεραπεία ζώων, από το 2011, και οι κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους μπορεί να αναζητήσουν θεραπείες για οφθαλμικές παθήσεις όπως η εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και η μελαγχρωστική αμφιβληστροειδίτιδα.
Τα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα τυπικά δεν χαρακτηρίζονται ότι ανήκουν σε κανένα τύπο ιστού. Οι ερευνητές της θεραπείας με βλαστοκύτταρα αμφιβληστροειδούς συχνά πιστεύουν ότι αυτά μπορούν να εξελιχθούν στους ίδιους ιστούς στους οποίους τοποθετούνται. Ο αμφιβληστροειδής συνήθως αποτελείται από μερικούς διαφορετικούς τύπους κυττάρων. Οι επιστήμονες βρήκαν προγονικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς που μπορούν να εξελιχθούν σε συγκεκριμένους τύπους που χρειάζονται το μάτι, αλλά αυτά πρέπει να εγχυθούν. Οι τύποι κυττάρων στον αμφιβληστροειδή τυπικά περιλαμβάνουν γαγγλιακά κύτταρα και φωτοϋποδοχείς.
Στην έρευνα έχουν χρησιμοποιηθεί διαφορετικοί τύποι βλαστοκυττάρων. Οι επιστήμονες έχουν συνεργαστεί με αρκετούς από αυτούς για να προσπαθήσουν να προσδιορίσουν ποια είναι τα καλύτερα για θεραπεία με βλαστοκύτταρα αμφιβληστροειδούς. Ένα είδος φαίνεται να είναι πιο κατάλληλο για τη θεραπεία τραυματισμών του αμφιβληστροειδούς, ενώ ένα άλλο πιστεύεται ότι είναι λιγότερο πιθανό να απορριφθεί από το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος. Ερευνητές σε μελέτες σε ζώα ισχυρίστηκαν ότι αυτά μπορούν να ενσωματωθούν με άλλα κύτταρα στον αμφιβληστροειδή και τις νευρικές ίνες. Τα ενήλικα βλαστοκύτταρα του μυελού των οστών έχουν επίσης αναλυθεί. είναι συνήθως συγκεκριμένα για ορισμένα όργανα, αλλά ορισμένες έρευνες δείχνουν ότι μπορούν να χρησιμοποιηθούν στον αμφιβληστροειδή.
Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα αμφιβληστροειδούς μπορεί να επιτευχθεί μέσω μιας ένεσης με βελόνα. Αν και συνήθως η πιο μη επεμβατική προσέγγιση, η επιτυχία εξαρτάται συχνά από τη μετανάστευση των κυττάρων στο σωστό μέρος. Μια τεχνική που ονομάζεται υποαμφιβληστροειδική ένεση είναι συνήθως πιο δύσκολη, αλλά τα βλαστοκύτταρα τοποθετούνται γενικά πιο κοντά στην επιλεγμένη περιοχή. Πειράματα έχουν δείξει συχνά ότι υπάρχει μεγαλύτερη πιθανότητα να διαφοροποιηθούν επίσης. Ο κυτταρικός θάνατος μπορεί να είναι ανησυχητικός στα πειράματα και ορισμένοι επιστήμονες προσπάθησαν να παραδώσουν τα βλαστοκύτταρα σε ένα μόσχευμα πολυμερούς για να λάβουν έναν μέγιστο αριθμό επιβίωσης.
Μια πρόκληση της θεραπείας με βλαστοκύτταρα στο μάτι μπορεί να είναι η ενσωμάτωση μοσχευμάτων με τον ιστό. Μερικές φορές η κυτταρική διαίρεση αναστέλλεται επίσης, ενώ οι αντιδράσεις του ανοσοποιητικού συστήματος μπορεί επίσης να εμποδίσουν την επιτυχή θεραπεία. Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα αμφιβληστροειδούς σε ζώα ήταν μερικές φορές επιτυχημένη στην αρχή, αλλά η οπτική απόδοση μπορεί να υποβαθμιστεί με την πάροδο του χρόνου, όπως φαίνεται σε ορισμένες επιστημονικές μελέτες.