Baklofen jest lekiem zwiotczającym mięśnie i przeciwskurczowym, zatwierdzonym przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w listopadzie 1977 roku. Jest stosowany głównie w leczeniu spastyczności mięśni u pacjentów cierpiących na schorzenia układu mięśniowo-szkieletowego, takie jak porażenie mózgowe i stwardnienie rozsiane. Spastyczność mięśni odnosi się do zwiększonego napięcia mięśniowego, mimowolnych skurczów i sztywności, często spowodowanych zaburzeniami ośrodkowego układu nerwowego. Uważa się również, że lek pomaga w abstynencji alkoholowej u pacjentów uzależnionych od alkoholu.
Baklofen jest podobny do neuroprzekaźnika kwasu gamma-aminomasłowego (GABA), substancji chemicznej, która występuje naturalnie w organizmie i umożliwia przekazywanie informacji między nerwami. Uważa się, że baklofen hamuje przekazywanie niewłaściwych informacji i odpowiedzi między nerwami w części mózgu, która kontroluje mięśnie szkieletowe. Hamując te reakcje, lek umożliwia rozluźnienie sztywnych mięśni i zmniejsza skurcze, chociaż nie stwierdzono pozytywnych skutków stosowania leku w leczeniu chorób reumatycznych.
Przeprowadzono próbę, aby ocenić, czy baklofen miał jakikolwiek wpływ na uzależnienie od alkoholu. 84 uczestnikom badania, cierpiącym na marskość wątroby i uzależnienie od alkoholu, przydzielono losowo albo placebo, albo baklofen. Leczenie podawano trzy razy dziennie, a dawkę baklofenu zwiększono z 5 mg dziennie do 10 mg dziennie po tygodniu. Proces trwał 12 tygodni.
Podczas 12-tygodniowego badania abstynencja oznaczała mniej niż 14 drinków tygodniowo i mniej niż cztery drinki dziennie. Wyniki wykazały, że abstynencja alkoholowa została osiągnięta i utrzymana u znacznie większego odsetka pacjentów, którzy otrzymali baklofen w porównaniu z tymi, którzy otrzymali placebo. Średnia skumulowana abstynencja alkoholowa osiągnięta u pacjentów, którym podawano baklofen wynosiła 62.8 dnia; średnia średnia dla osób, którym podawano placebo wynosiła 30.8 dnia.
Badanie wykazało, że poziom abstynencji alkoholowej osiągnięty przy użyciu baklofenu był na tyle znaczący, że zmniejszał dalsze uszkodzenia wątroby. Baklofen, w przeciwieństwie do wielu leków wspomagających abstynencję alkoholową, ma niewielki wpływ na wątrobę, ponieważ przechodzi przez organizm głównie w postaci niezmienionej, a metabolizm w wątrobie wynosi tylko 15%. Oznacza to, że pacjenci już cierpiący na chorą wątrobę mogliby przyjmować baklofen bez zwiększania uszkodzenia wątroby, chociaż wymagane są dalsze badania w celu ustalenia długoterminowych skutków baklofenu u pacjentów uzależnionych od alkoholu.
Baklofen należy przyjmować wyłącznie za radą pracownika służby zdrowia, a dawkowanie nigdy nie powinno być zmieniane bez porady lekarza. Jeśli baklofen był przyjmowany przez długi czas, nagłe odstawienie może spowodować halucynacje i drgawki. Ze względu na niski poziom metabolizmu wątrobowego baklofen jest wydalany przez nerki głównie w niezmienionej postaci. Oznacza to, że czynność nerek może być niekorzystnie naruszona, zwłaszcza jeśli jest przyjmowana przez długi czas.