Co to jest choroba Leigha?

Choroba Leigha, powszechnie nazywana chorobą Leigha, jest rzadkim zaburzeniem neurometabolicznym, które jest zaburzeniem, które uniemożliwia komórkom ośrodkowego układu nerwowego wytwarzanie energii. Komórki nie są w stanie wytwarzać energii potrzebnej do wzrostu i dojrzewania, ponieważ nie są w stanie przekształcić składników odżywczych z krwiobiegu w formę energii, która może być wykorzystana przez komórkę jako paliwo. Ponieważ komórki nie są w stanie wyprodukować energii potrzebnej do wzrostu i utrzymania się, następuje wyczerpanie energii, a komórki zaczynają niszczeć i umierać. Ponieważ choroba Leigha atakuje przede wszystkim w okresie maksymalnego wzrostu – od narodzin do wczesnego dzieciństwa – i ponieważ atakuje mózg w kluczowym okresie rozwoju, choroba jest niezmiennie śmiertelna.

Choroba Leigh została odkryta na początku lat pięćdziesiątych przez dr Denisa Leigh i była wówczas określana mianem „śmiertelnej” choroby, ze względu na częstość występowania zgonów wśród bardzo młodych ludzi. Charakteryzuje się szybkim brakiem rozwoju organizmu, napadami padaczkowymi i utratą koordynacji. Choroba może również wystąpić w wieku młodzieńczym lub we wczesnej dorosłości, ale kiedy to nastąpi, nazywa się ją podostrą martwiczą encefalomielopatią (SNEM). Wielu specjalistów medycznych uważa, że ​​tendencja do dysfunkcji komórek jest dziedziczona po matczynej stronie i stwierdzono, że jest ona powiązana z mutacją DNA komórkowego, materiału genetycznego komórki, który jest przekazywany do nowo powstałych komórek.

W neurologii, dziedzinie medycyny zajmującej się badaniem mózgu i układu nerwowego, choroba Leigh jest klasyfikowana jako jedna z najcięższych postaci znanych chorób mitochondrialnych spowodowanych wadliwymi mitochondriami komórek — częścią komórki wytwarzającą energię. Istnieją inne, mniej śmiertelne formy, w zależności od tego, jak wpływa to na wytwarzanie energii przez komórki. Mogą istnieć mniejsze grupy komórek z nieprawidłowym materiałem genetycznym, wytwarzające łagodniejsze formy choroby mitochondrialnej, ponieważ większa liczba normalnych komórek wytwarzających energię może złagodzić nasilenie choroby. Zarówno komórki nerwowe, jak i mięśniowe są szczególnie narażone na choroby mitochondrialne, ze względu na ich wysokie zapotrzebowanie na energię, a stan wywołany przez niszczenie komórek włókien mięśniowych jest znany jako miopatia mitochondrialna.

Choroba Leigha jest w rzeczywistości zespołem, ponieważ atakuje zarówno mięśnie, jak i mózg, i jest również nazywana encefalomiopatią mitochondrialną. Nie jest znane lekarstwo na tę chorobę, a leczenie zależy od jej ciężkości. Suplementy diety zostały wypróbowane w celu zastąpienia substancji potrzebnych organizmowi, których nie są w stanie wytworzyć dotknięte chorobą komórki. Stosowano połączone formy naturalnych enzymów i aminokwasów – takie jak suplementy kreatyny, L-karnityny i coQ10 – i chociaż nie wykazano, aby przyniosły one poprawę medyczną w chorobach mitochondrialnych, ogólnie uważa się, że są korzystne.