Co to jest peglotykaza?

Pegloticase to lek na receptę stosowany w leczeniu zapalenia stawów znanego jako dna moczanowa. Dna moczanowa jest bolesnym stanem spowodowanym odkładaniem się kryształków kwasu moczowego w stawach. Pierwszą linią leczenia dny moczanowej są leki zapobiegające tworzeniu się kwasu moczowego we krwi. Dla tych pacjentów, którzy nie reagują na tradycyjne leczenie, peglotykaza jest enzymem, który działa poprzez przekształcanie kwasu moczowego w cząsteczkę znaną jako alantoina. Alantoina jest rozpuszczalna w wodzie i łatwo wydalana z organizmu.

Dna rozwija się, gdy poziom kwasu moczowego w surowicy krwi wzrasta powyżej poziomu rozpuszczalnego. Gdy kwas moczowy osiąga poziom nasycenia we krwi, tworzą się kryształy, które osadzają się w płynie otaczającym stawy. Stawy stają się wtedy zaognione, co jest bolesne i może prowadzić do kalectwa. Dna moczanowa może rozwijać się w każdym stawie, ale najczęściej pojawia się w paluchu, stopie lub kostce. Nawracające epizody dny moczanowej mogą prowadzić do tworzenia guzków lub guzków w stawie lub wokół niego.

Tradycyjnie lekarze leczą dnę moczanową doustnym lekiem na receptę allopurynolem. Allopurynol działa poprzez zapobieganie tworzeniu się kwasu moczowego, zmniejszając w ten sposób jego stężenie we krwi. Niektórzy pacjenci albo nie tolerują allopurynolu, albo nie zauważają złagodzenia objawów za pomocą tego leku. Pacjenci ci mogą kwalifikować się do leczenia peglotykazą.

Peglotykaza jest genetycznie zmodyfikowaną formą enzymu urykazy ssaków. Enzym ten jest hodowany w bakterii Escherichia coli i po zebraniu jest sprzężony z cząsteczką glikolu monometoksypolietylenowego (mPEG). Monometoksy-PEG służy do dłuższego utrzymywania enzymu w organizmie w celu zwiększenia jego skuteczności. Urykaza rozkłada kwas moczowy po jego utworzeniu.

Przed podaniem peglotykazy pacjent musi mieć zmierzone stężenie kwasu moczowego w surowicy. Dopuszczalny poziom kwasu moczowego w surowicy wynosi 6 miligramów/decylitr (mg/dl) lub mniej. Jeśli pacjent próbował innych leków, a poziom kwasu moczowego jest nadal zbyt wysoki, lekarz może przepisać peglotykazę. Lek ten jest podawany przez pracownika służby zdrowia i podawany w infuzji dożylnej przez dwie godziny. Pacjenci zwykle otrzymują dawkę 8 mg peglotykazy co dwa tygodnie.

Po wlewie peglotykazy występują pewne działania niepożądane. Pacjenci mogą doświadczyć reakcji alergicznej w momencie podania. Może również wystąpić nasilenie objawów dny moczanowej z powodu uwalniania kwasu moczowego z tkanek. Lekarze starają się zapobiegać tym skutkom ubocznym, przepisując leki przeciwhistaminowe i kortykosteroidy co najmniej tydzień przed wstrzyknięciem.