Terapia genowa in vivo to proces, w którym genetyczny skład komórek jest zmieniany w celu uzyskania efektu terapeutycznego, który zapobiega chorobom lub je leczy. Wadliwy lub brakujący materiał dziedziczny — DNA — w jądrze komórek pacjenta jest zmieniony lub zastąpiony zdrowymi genami. Specjalnie zmodyfikowane wirusy działają jako nośniki nowego materiału genetycznego, dostarczając go do docelowych komórek lub tkanek pacjenta. Podczas tego zabiegu transfer materiału genetycznego odbywa się w ciele pacjenta.
Proces terapii genowej in vivo różni się od terapii genowej ex vivo tym, że ta ostatnia procedura pobiera komórki z ciała pacjenta, wprowadzając geny i hodując komórki w laboratorium, a nie w ciele pacjenta. Komórki zawierające nowy DNA są później ponownie wprowadzane do niezbędnych tkanek pacjenta. Łaciński termin ex vivo oznacza „z żywych”, a in vivo oznacza „w żywych”. Leczenie to na ogół wymaga ekstrakcji i wymiany szpiku kostnego pacjenta w dwóch oddzielnych operacjach.
Nośnikami lub wektorami dostarczającymi terapeutyczny materiał genetyczny są retrowirusy, adenowirusy, wirusy opryszczki i inne wirusy. Własny materiał genetyczny wirusów jest usuwany lub inaktywowany, co czyni je nieszkodliwymi i niezdolnymi do przenoszenia chorób. Materiał genetyczny jest następnie zastępowany genami terapeutycznymi. Różne wirusy atakują różne komórki i tkanki w ciele. Dostarczają nowy materiał genetyczny w sposób podobny do metody stosowanej przez wirusy chorobotwórcze, gdy wstrzykują geny do komórek gospodarza podczas przenoszenia choroby.
Dostarczanie genów jest skuteczne tylko wtedy, gdy celem jest dzielące się komórki. Aby geny terapeutyczne dostarczane podczas terapii genowej in vivo mogły być wyrażane w tkance, muszą zostać wprowadzone do komórek przechodzących mitozę, proces podziału komórek. Umożliwia to rozprzestrzenianie się nowego DNA w tkankach pacjenta. Po tym, jak wirus dostarczy nowe DNA, umiera lub zostaje zaatakowany przez układ odpornościowy.
Lekarze stosują terapię genową do leczenia różnych nowotworów, chorób dziedzicznych spowodowanych defektem genetycznym, ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) i innych chorób. Technika działa najlepiej w przypadku chorób spowodowanych przez pojedyncze wadliwe geny. Wiele chorób przewlekłych jest spowodowanych zaburzeniami wielu genów i stanowi większe wyzwanie.
Badania nad terapią genową in vivo skupiają się na doskonaleniu specyficznych wektorów dla docelowych komórek i tkanek, zwiększeniu wydajności transferu genów, zwiększeniu spójności dostarczania genów do dokładnego miejsca w sekwencji DNA pacjenta oraz badaniu nowych zastosowań tej techniki w walce z chorobami. Badania dotyczyły również kwestii odrzucania wstawionego terapeutycznego DNA i zwiększania długoterminowej efektywności transferu genów. Zbadano również skuteczne, nieinwazyjne metody wykrywania ekspresji genów w tkankach i komórkach pacjenta po terapii genowej in vivo.