Co to jest somatyczna terapia genowa?

Terapia genowa polega na przeniesieniu dobrych genów do komórek w celu zastąpienia szkodliwych genów. Istnieją dwa specyficzne typy: geny przeniesione do komórek linii zarodkowej (komórki rozrodcze) i geny przeniesione do komórek somatycznych (komórek ciała). W somatycznej terapii genowej zmienione geny są wprowadzane do dotkniętej chorobą części ciała lub komórki ciała są usuwane, leczone zmienionymi genami i zastępowane. Osoby stosujące ten rodzaj terapii to pacjenci z chorobami takimi jak nowotwory, hemofilia, mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa. Pozytywne aspekty, których pacjenci mogą się spodziewać, obejmują korzyści zdrowotne, bezpieczeństwo i mniej problemów etycznych niż terapia genowa linii zarodkowej, ale negatywne aspekty mogą obejmować leczenie przez całe życie i problemy z dostarczaniem genów.

Lekarze mogą prowadzić somatyczną terapię genową in vivo lub ex vivo. W terapii in vivo lekarze przenoszą zmieniony gen bezpośrednio do organizmu, zwykle do tkanki. Na przykład geny są wprowadzane do skóry u pacjentów z rakiem skóry i do mięśni u pacjentów z dystrofią mięśniową. W technice ex vivo lekarze często usuwają chore komórki, komórki krwi lub komórki szpiku kostnego z organizmu pacjenta. Po wstawieniu pożądanego genu do komórek, są one wstrzykiwane z powrotem do organizmu.

Jednym z głównych plusów somatycznej terapii genowej jest również oszustwo: ludzie, którzy przechodzą somatyczną terapię genową, nie przekazują zmienionych genów swojemu potomstwu, ponieważ modyfikowane są tylko komórki ciała, a nie komórki rozrodcze. Jest to pozytywne, ponieważ nie ma obaw etycznych dotyczących ingerowania w naturalny rozwój niemowląt, jak w przypadku terapii genowej linii zarodkowej. W rzeczywistości terapia genowa na komórkach rozrodczych jest w niektórych krajach zabroniona. Jednak niezdolność do przekazywania zmienionych genów może być negatywna, ponieważ korzystne efekty somatycznej terapii genowej zatrzymują się na pacjencie, zapobiegając możliwości przekazania korzyści zdrowotnych przyszłym pokoleniom.

Inne zalety somatycznej terapii genowej obejmują bezpieczeństwo w porównaniu z terapią genową linii zarodkowej oraz potencjalnie zmieniające życie korzyści zdrowotne u pacjenta. Możliwe wady somatycznej terapii genowej obejmują tymczasowe skutki i komplikacje podczas dostarczania genów. Osoby, które otrzymują somatyczną terapię genową, często potrzebują leczenia do końca życia, ponieważ komórki tkanki ciała, do których zostały wprowadzone geny, ostatecznie zostają utracone. Co więcej, wirusy używane przez terapeutów genowych do wprowadzania genów do komórek mogą czasami powodować przypadkową odpowiedź układu odpornościowego. Istnieje również możliwość, że nosiciele genów zmieniają niewłaściwe geny.