Błękit metylenowy, powszechnie stosowany barwnik stosowany do ulepszania próbek tkanek oglądanych pod mikroskopem, ma również szerokie zastosowanie w medycynie. Oprócz obumierania tkanek podczas zabiegów diagnostycznych i chirurgicznych substancja ta działa również jako antidotum na zatrucie cyjankami. Jest stosowany w leczeniu methemoglobinemii, stanu charakteryzującego się niezdolnością krwi do skutecznego przenoszenia tlenu. Jako lek błękit metylenowy można przyjmować doustnie lub dożylnie. Jego potencjalna rola w leczeniu malarii, choroby Alzheimera i raka jest ciągłym obszarem badań.
Zarówno zatrucie cyjankiem potasu, jak i tlenkiem węgla leczono za pomocą błękitu metylenowego jako antidotum. Po raz pierwszy zastosowano go do zatrucia cyjankiem w latach 1930. XX wieku, a w połowie XX wieku zastosowano go do leczenia narażenia na tlenek węgla. Wciąż stosowany do przeciwdziałania zatruciu cyjankiem, tlen hiperbaryczny zastąpił go jako preferowaną metodę leczenia narażenia na tlenek węgla. Innym historycznym zastosowaniem leku jest leczenie malarii; istnieje ponowne zainteresowanie wykorzystaniem go w tym celu ze względu na jego opłacalność.
Methemoglobinemia to nadmiar methemoglobiny we krwi. W przeciwieństwie do hemoglobiny, methemoglobina nie może przenosić niezbędnego tlenu do komórek i tkanek organizmu, powodując charakterystyczną bladą lub niebieskawą skórę związaną z tym zaburzeniem. Ten stan może być wrodzony lub wywołany ekspozycją na niektóre chemikalia. Niemowlęta są szczególnie podatne na nabytą methemoglobinemię, gdy są narażone na nadmierne poziomy azotanów w wodzie spowodowane spływem rolniczym. Błękit metylenowy jest na ogół podawany dożylnie w leczeniu nabytej methemoglobinemii, podczas gdy dawki doustne podaje się w przypadku wrodzonego typu choroby.
Błękit metylenowy działa również jako inhibitor monoaminooksydazy (MAOI) i jest stosowany w leczeniu depresji i lęku. Poważne działania niepożądane mogą wystąpić, jeśli lek ten jest stosowany z selektywnymi inhibitorami wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI). Jest również stosowany do wytwarzania leków przeciwpsychotycznych przepisywanych w leczeniu schizofrenii i innych zaburzeń. Trwają badania nad jego zastosowaniem w chorobach Alzheimera i Parkinsona.
W połączeniu z antybiotykami błękit metylenowy podaje się doustnie w leczeniu infekcji dróg moczowych. Barwnik niebieski znajduje również zastosowanie w procedurach diagnostycznych i chirurgicznych pęcherza moczowego oraz innych tkanek i narządów. Wspomaga zabiegi medyczne wzmacniając tkanki, ułatwiając ich oglądanie. Błękit metylenowy jest stosowany podczas zabiegów laparoskopowych, endoskopowych i rentgenowskich.
Badania kontynuują badania roli, jaką ten lek może odgrywać w leczeniu raka. Jest stosowany do pomocy w mapowaniu węzłów chłonnych w przypadkach raka piersi i jest skutecznie stosowany w leczeniu neurotoksyczności wywołanej przez środek chemioterapeutyczny ifosfamid. Wykazano, że błękit metylenowy jako bezpośrednie leczenie raka indukuje apoptozę komórek rakowych. Jego zastosowanie w połączeniu ze światłem jest również badane w leczeniu raka i innych chorób.
Częstym skutkiem ubocznym tego leku jest przebarwienie moczu i kału pacjenta. Oba mogą zmienić kolor na niebiesko-zielony, który znika po odstawieniu leku. Inne działania niepożądane to nudności, wymioty i biegunka. Rzadkie skutki uboczne to omdlenia, nadmierne zmęczenie i nieregularne bicie serca.