În aproape toate studiile clinice de medicamente, un anumit procent de voluntari primesc o pastilă sau o injecție cu aspect identic, dar neutre din punct de vedere chimic, numită placebo. Grupul de voluntari care primesc acest placebo poate fi folosit ca grup de control, ceea ce înseamnă că reacțiile lor în timpul studiului vor fi comparate cu acei voluntari care au primit efectiv medicamentul real. Există, de asemenea, posibilitatea ca voluntarii sau testatorii înșiși să nu aibă idee care voluntari au luat un placebo și care au primit medicamentul real. În acest scenariu, se știe că a apărut un fenomen controversat cunoscut sub numele de efectul placebo.
Efectul placebo apare ori de câte ori credința puternică a unui voluntar în tratament declanșează de fapt o îmbunătățire a sănătății sale. Chiar dacă pacientului sau voluntarului i se administrează o pastilă de zahăr complet inofensivă sau o injecție cu apă sterilizată, posibilitatea de a primi un beneficiu de la medicamentul real creează un efect placebo. Potrivit unor cercetători, un anumit procent din acei pacienți care primesc, fără să știe, un placebo raportează unele semne de îmbunătățire, în special în domeniile managementului durerii și nivelului general de energie.
Majoritatea experților consideră că efectul placebo este de natură psihosomatică, deoarece nu există compuși activi prezenți în placebo. S-a speculat că cercetătorii înșiși ajută la crearea acestui efect spunând voluntarilor că ar fi putut sau nu să fi primit forma activă a medicamentului. Dacă un voluntar motivat alege să creadă că a primit într-adevăr drogul adevărat, atunci el poate deveni prea sensibil la orice schimbare în starea sa. Destul de interesant, mulți dintre cei care au experimentat efectul placebo raportează doar modificări minore până la moderate ale stării lor, nu vinderi complete sau remisiuni.
Efectul placebo ar putea fi, de asemenea, legat de eliberarea de către organism a analgezicelor naturale numite endorfine, precum și de alte substanțe chimice concepute pentru a combate depresia sau pentru a crește nivelul de energie. În timp ce un placebo în sine nu poate avea un efect perceptibil asupra chimiei corpului unui voluntar, unii pacienți pot experimenta un sentiment de calm sau liniște sufletească după ce au primit ceea ce ar putea fi un tratament benefic. Acest efect poate fi similar cu beneficiile psihologice pe care mulți oameni le experimentează după examenul unui medic. Îmbunătățirea aparentă a simptomelor cauzată de efectul placebo ar putea fi rezultatul faptului că voluntarul primește atenția și asigurarea personală a unui profesionist.
Totuși, efectul placebo nu este recunoscut universal de cercetători. Aproape toate beneficiile raportate sunt de o varietate necuantificabilă, cum ar fi reducerea durerii sau concentrarea mentală îmbunătățită, ceea ce înseamnă că nu pot fi verificate cu ușurință prin teste medicale standard. Voluntarul care a primit un placebo poate furniza în mod subconștient răspunsuri pe care el sau ea crede că cercetătorii ar dori să audă, în special cât de eficient pare să fie medicamentul de studiu.