Terapia genică a fost folosită pentru a trata o gamă largă de boli, inclusiv fibroza chistică. Fibroza chistică este o boală genetică frecventă și dureroasă care poate duce la infecții la plămâni, pancreas și sistemul digestiv. Potrivit Institutului Național de Cercetare a Genomului, aproximativ 30,000 de oameni din Statele Unite au această afecțiune. Terapia genică pentru fibroza chistică a început în 1990, când oamenii de știință au reușit să corecteze cu succes o genă de reglare a conductanței transmembranare a fibrozei chistice defecte. De atunci, au apărut tehnici și descoperiri în terapia genică, dar acest tratament are atât beneficii, cât și consecințe.
Cel mai notabil beneficiu al terapiei genice pentru fibroza chistică este că are potențialul de a restabili sănătatea multora care suferă de această boală. În prezent, terapia genică poate fi folosită pentru a trata problemele pulmonare cauzate de fibroza chistică, iar oamenii de știință speră că în viitor tehnologiile din terapia genică vor trata și alte organe afectate de boală. Nu doar fibroza chistică are potențialul de a fi vindecat în acest fel – terapia genică are potențialul de a eradica definitiv multe boli. Cercetătorii încearcă să elimine în cele din urmă fibroza chistică la rădăcină.
Un dezavantaj al terapiei genice este controversa în jurul tratamentului medical. Unii pun la îndoială etica terapiei genice, crezând că oamenii de știință nu ar trebui să interfereze cu structura genetică a unui individ.
Un alt potențial dezavantaj este noutatea relativă a tehnologiei. Cercetătorii încă investighează potențiale efecte secundare și multe studii clinice sunt încă în desfășurare. Din acest motiv, pot apărea accidente medicale.
Pe lângă terapia genică, cei care suferă de fibroză chistică pot lua în considerare alte alternative de tratament, cum ar fi alimentația adecvată. Cei cu boala ar trebui să urmeze un program alimentar special adaptat, care implică obținerea de calorii suplimentare de care au nevoie pentru a lupta împotriva infecțiilor. În plus, creșterea antioxidanților poate fi de ajutor în tratarea afecțiunii.
Medicamentele inhalate, cum ar fi mucoliticele și antibioticele, pot fi folosite pentru a combate bacteriile și infecțiile asociate cu fibroza chistică. Un antibiotic comun, azitromicina, s-a dovedit a avea beneficii speciale pentru persoanele cu această boală și poate ajuta la menținerea și îmbunătățirea funcției pulmonare.