Talidomida este un medicament, probabil, cel mai cunoscut pentru cauzarea malformațiilor congenitale. La mijlocul secolului al XX-lea a fost administrat în mod obișnuit femeilor însărcinate ca tratament pentru grețurile matinale. Când mulți copii s-au născut cu un defect congenital numit focomelie, medicamentul a fost retras de pe piață. Datorită consecințelor tragice ale acestui medicament, multe țări au adoptat cerințe mai stricte de testare a medicamentelor. De-a lungul anilor, cercetătorii au găsit noi aplicații ale talidomidei, folosind-o ca tratament pentru cancer sau ca terapie pentru lepră.
Mecanismul de acțiune al talidomidei este de a funcționa ca agent anti-angiogenic, ceea ce înseamnă că servește la inhibarea creșterii și dezvoltării de noi vase de sânge. Are si activitate ca imunomodulator, modificand activitatea sistemului imunitar al organismului. În plus, medicamentul modifică nivelurile diverșilor neurotransmițători din creier, ducând la sedare.
Descoperirea talidomidei datează de la începutul secolului al XX-lea. Cercetătorii au observat capacitatea sa de a reduce greața, de a calma durerea, de a provoca sedare și de a atenua durerile de cap. Acești investigatori timpurii au considerat că medicamentul este sigur pentru administrare tuturor oamenilor. Datorită siguranței sale percepute și eficacității sale în ameliorarea simptomelor de greață matinală și insomnie, multe femei însărcinate au primit medicamentul în anii 1950 și începutul anilor 1960.
Din păcate, un efect advers al medicamentului a fost descoperit în curând. Un procent semnificativ dintre gravidele care au luat medicamentul au dat naștere copiilor cu focomelie, care este o afecțiune caracterizată prin membre subdezvoltate, inteligență scăzută și oase pelvine absente. Dezvoltarea acestor defecte congenitale a șocat publicul și a condus la adoptarea unor politici mai stricte de reglementare a medicamentelor în multe țări din întreaga lume.
Deși utilizarea talidomidei are o istorie tragică, medicamentul a găsit noi aplicații de-a lungul anilor. Cercetătorii au folosit proprietățile anti-angiogene ale medicamentului în tratarea unor afecțiuni precum mielomul multiplu. Pacienții afectați de un anumit tip de lepră, cunoscut sub numele de eritem nodos lepros, beneficiază adesea de administrarea medicamentului. Cercetătorii au investigat utilizarea medicamentului în afecțiuni, inclusiv boala grefă-versus-gazdă cronică, boala Crohn și leucemia limfocitară cronică. Astăzi, medicamentul este comercializat sub numele de marcă Thalidomid® atunci când este utilizat pentru a trata aceste afecțiuni.
Efectele secundare frecvente ale talidomidei includ sedarea, oboseala, constipația și slăbiciunea. Pacienții care iau medicamentul au un risc crescut de a dezvolta cheaguri de sânge. Datorită efectului advers infam de a provoca malformații congenitale, prescrierea medicamentului este reglementată cu atenție de multe țări. În SUA, pacienții cărora li se administrează medicamentul trebuie să fie educați cu privire la riscurile și beneficiile terapiei. Femeile de vârstă reproductivă care iau medicamente trebuie să utilizeze o metodă de control al nașterii fără riscuri și să obțină teste de sarcină regulate.