Un tratament experimental este un tratament nerecunoscut încă de comunitatea medicală, deoarece este încă în investigație pentru a afla mai multe despre eficacitatea sa. Cunoscut și ca tratament de investigație, poate oferi unui pacient șansa de a accesa terapii inovatoare pentru o afecțiune, dar vine și cu riscuri semnificative. Pacienții care se califică pentru un astfel de tratament vor trebui să treacă prin consiliere pentru a se asigura că înțeleg natura tratamentului, astfel încât să poată lua o decizie în cunoștință de cauză dacă să continue.
Cel mai frecvent, tratamentele experimentale sunt în studii clinice. Un producător de medicamente sau dispozitive medicale investește în dezvoltarea produsului și trebuie să îl testeze pentru a vedea cum și dacă funcționează. Pe măsură ce testarea continuă, studiul devine mai mare, admitând mai mulți pacienți, astfel încât compania să poată genera un număr mai mare de date. Persoanele care primesc un tratament experimental au asigurări că acesta a trecut testele de siguranță de bază, dar ar putea fi totuși periculos sau inutil.
O pacientă se poate califica pentru un tratament experimental dacă nu răspunde la tratamentul convențional, are o afecțiune care a progresat dincolo de tratamentul obișnuit sau are o afecțiune neobișnuită care nu are încă un tratament stabilit. De obicei, oamenii accesează gratuit tratamentul și îngrijirea de susținere, deoarece participă la cercetarea medicală. Companiile de medicamente pot oferi, de asemenea, tratamente experimentale din motive de compasiune, dacă un pacient nu se califică pentru un studiu clinic, dar ar putea totuși să beneficieze.
În timpul unui protocol de tratament experimental, un pacient va trebui să se prezinte pentru întâlniri medicale regulate. Medicul va evalua răspunsul pacientului la tratament, va verifica efectele secundare și va preleva probe de sânge și țesut, dacă este necesar, pentru membrii echipei de cercetare. Pacienții ar putea avea nevoie să completeze chestionare regulate, să țină jurnale și să îndeplinească alte sarcini pentru a ajuta cercetătorii. Acest lucru va permite cercetătorilor să identifice efectele secundare și alte probleme cu medicamentul sau dispozitivul. O mare parte din aceste informații vor intra în ambalaj și recomandări dacă agențiile guvernamentale aprobă tratamentul pentru vânzare.
De obicei, companiile de asigurări nu acoperă acest tip de tratament. Ei se așteaptă ca medicii să urmărească mai întâi mijloacele convenționale și ar putea refuza să acopere terapiile investigaționale sau medicamentele. Pacienții pot face apel pentru a vedea dacă compania își va răzgândi în circumstanțe speciale, dar apelurile de succes sunt rare. Există preocupări cu privire la răspundere și alte probleme juridice pe care companiile încearcă de obicei să le evite, pur și simplu refuzând toate cererile de acoperire în situații de tratament experimental.