Noi tratamente medicale și produse farmaceutice intră constant pe piață, iar cele mai multe sunt dezvoltate folosind studii clinice. Acestea sunt studii științifice care folosesc voluntari umani, de obicei pentru a testa un produs sau un tratament. Acestea pot ajuta la determinarea dacă o anumită terapie este sigură și eficientă pentru tratarea unei anumite afecțiuni. Studiile clinice sunt instrumente vitale în găsirea de tratamente medicale noi și eficiente.
Studiile clinice sunt coloana vertebrală a multor terapii noi, în special a tratamentelor pentru cancer, iar cele mai multe sunt efectuate în universități sau spitale de cercetare. Majoritatea au criterii specifice de includere/excludere care variază de la un studiu la altul. De exemplu, unul despre un medicament pentru obezitate ar putea specifica participanții care nu au suferit o intervenție chirurgicală de slăbire sau cei care nu au luat medicamente de slăbit prescrise într-o anumită perioadă de timp. Acest lucru asigură că circumstanțele necunoscute sau neobișnuite sunt mai puțin susceptibile de a afecta rezultatul procesului.
Unele studii folosesc un grup de control căruia i se administrează un medicament placebo sau tratamentul standard pentru o boală, iar rezultatele sunt comparate cu cei care primesc tratamentul experimental. Alții folosesc un proces dublu-orb, în care nici cercetătorii, nici pacienții nu știu care grup primește tratament sau placebo.
Un pacient voluntar poate avea reacții adverse neplăcute și poate fi nevoit să viziteze adesea un medic pentru evaluare. Acești factori pot fi un dezavantaj, dar mulți voluntari sunt dispuși să riște aceste efecte secundare pentru șansa de vindecare. Participanții pot părăsi studiul în orice moment, deși pot fi întrebați de ce renunță la studiu.
Studiile clinice sunt de obicei efectuate în trei faze înainte ca medicamentul testat să primească aprobarea guvernului. Faza I este primul și cel mai mic studiu, utilizând grupuri cuprinse între 20 și 80 de pacienți pentru a testa eficacitatea și doza optimă a unui medicament și pentru a identifica orice reacții adverse. Faza a II-a folosește grupuri de între 100 și 300 de persoane pentru a testa în continuare siguranța medicamentului și pentru a face mai multe note cu privire la eficacitatea acestuia. Faza III compară tratamentul experimental cu terapiile standard și îl evaluează în continuare pentru siguranța și intervalele de dozare. Când un medicament primește aprobare, trece printr-un studiu de fază IV care ajută la determinarea riscurilor și beneficiilor sale.