Rybozym to cząsteczka kwasu rybonukleinowego (RNA), która ma zdolność działania jako katalizator w reakcji chemicznej. Termin rybozym to skrót od enzymu kwasu rybonukleinowego. Zanim w latach 1980. odkryto rybozymy, sądzono, że tylko białka mogą działać jako enzymy i katalizować reakcje. Obecnie wiadomo, że rybozymy uczestniczą również w wielu ważnych funkcjach wewnątrzkomórkowych i mogą mieć zastosowania terapeutyczne ze względu na ich zdolność do rozszczepiania RNA. Rybozymy mogą być sztucznie syntetyzowane, jak również wytwarzane naturalnie.
Główną funkcją rybozymów jest rozszczepianie wiązań fosfodiestrowych docelowych cząsteczek RNA poprzez hydrolizę. Wiązania fosfodiestrowe to wiązania kowalencyjne, które łączą ze sobą nukleotydy w RNA i DNA, tworząc szkielet cząsteczki. Hydroliza polega na dodaniu cząsteczki wody, która powoduje rozpuszczenie wiązań. Rybozymy wykorzystują hydrolizę do rozszczepiania innych cząsteczek RNA lub samych siebie, czasami także ligacji lub łączenia dwóch podzielonych cząsteczek RNA w procesie zwanym splicingiem.
Badanie splicingu RNA w organizmie jednokomórkowym Tetrahymena thermophila doprowadziło do odkrycia rybozymów na początku lat 1980-tych. Thomas Cech, profesor na Uniwersytecie Kolorado w USA, odkrył, że RNA w tym organizmie może zarówno ciąć, jak i ligować się pod nieobecność jakiegokolwiek białka katalizującego. Profesor Uniwersytetu Cech i Yale, Sidney Altman, otrzymał w 1989 r. Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii za badania nad rybozymami.
Oprócz splicingu rybozymy katalizują łączenie aminokwasów w białka podczas procesu translacji. Translacja zachodzi, gdy informacja genetyczna w informacyjnym RNA (mRNA) jest dekodowana na sekwencję aminokwasów w wyniku aktywności rybosomów. Rybosomalny RNA (rRNA), główny składnik rybosomów, można zatem również uznać za rybozym.
Istnieje wiele różnych rodzajów rybozymów, które badano w ich naturalnym stanie. Dwa z nich, rybozym o strukturze spinki do włosów i rybozym typu hammerhead, znajdują się w satelitarnych RNA wirusów roślinnych. Rybozymy Hammerhead zostały zmodyfikowane w laboratorium do stosowania jako czynniki rozszczepiające RNA.
Uważa się, że zmodyfikowane rybozymy typu hammerhead mogą mieć zastosowanie kliniczne w terapii genowej. Zdolność do cięcia RNA może pomóc w zwalczaniu retrowirusów, ponieważ retrowirusy polegają na genomie RNA do duplikacji w komórce gospodarza. Badacze opracowali również całkowicie syntetyczne rybozymy do podobnych zastosowań medycznych. Zmodyfikowane rybozymy hammerhead i syntetyczne rybozymy są badane w szczególności jako opcje terapeutyczne w leczeniu ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).