Οι ογκολόγοι χρησιμοποιούν συχνά μερκαπτοπουρίνη για τη θεραπεία της οξείας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας, που συνήθως αναφέρεται ως ALL. Οι γιατροί θα μπορούσαν επίσης να συνταγογραφήσουν το φάρμακο ανταγωνιστή πουρίνης ως θεραπεία για ορισμένες αυτοάνοσες διαταραχές ή καρκίνους του αίματος, συμπεριλαμβανομένης της νόσου του Chron, του παιδιατρικού λεμφώματος μη Hodgkin και της αληθούς πολυκυτταραιμίας. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες συσχετίζονται με τις καταστροφικές και ανοσοκατασταλτικές ιδιότητες της μερκαπτοπουρίνης.
Η κυτταρική αναπαραγωγή εξαρτάται από τους κωδικούς του δεοξυριβονουκλεϊκού οξέος (DNA) και του ριβονουκλεϊκού οξέος (RNA) που περιέχονται στον πυρήνα, ο οποίος τυπικά καθορίζει τον ρυθμό παραγωγής κυττάρων και τον τύπο του κυττάρου που παράγεται. Όταν αυτοί οι κωδικοί καθίστανται ελαττωματικοί, αναπτύσσονται μη φυσιολογικά κύτταρα ή μπορεί να εμφανιστεί επιταχυνόμενη κυτταρική αναπαραγωγή. Οι ερευνητές πιστεύουν ότι η μερκαπτοπουρίνη παρεμβαίνει στα ένζυμα που είναι απαραίτητα για την κωδικοποίηση του DNA και του RNA, το οποίο αναστέλλει τον ανώμαλο κυτταρικό πολλαπλασιασμό. Με την παρεμπόδιση των φυσιολογικών κυτταρικών δραστηριοτήτων, συμβαίνει η καταστροφή των κυττάρων.
Ο μυελός των οστών σε ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία και λέμφωμα μη Hodgkin παράγει γρήγορα μη φυσιολογικά λευκά αιμοσφαίρια. Τα άτομα που διαγιγνώσκονται με αληθή πολυκυτταραιμία έχουν ασυνήθιστα υψηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι γιατροί μπορεί να συνταγογραφήσουν μερκαπτοπουρίνη σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες για την καταστολή της ανάπτυξης αυτών των μη φυσιολογικών κυττάρων. Μόλις οι ασθενείς εισέλθουν σε ύφεση, οι γιατροί συχνά συνεχίζουν τη φαρμακευτική αγωγή για να αποτρέψουν την αναζωπύρωση της ανώμαλης κυτταρικής δραστηριότητας.
Οι επιστήμονες πιστεύουν επίσης ότι η μερκαπτοπουρίνη παρεμβαίνει στις χημικές ουσίες που είναι απαραίτητες για την παροχή άλλων ανοσολογικών αποκρίσεων. Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης χρησιμοποιούν συχνά μια ποικιλία φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων αντιφλεγμονωδών παραγόντων και αντιβιοτικών για τη θεραπεία αυτοάνοσων φλεγμονωδών παθήσεων του εντέρου. Όταν η νόσος του Chron ή η ελκώδης κολίτιδα δεν ανταποκρίνονται σε κανονικές μεθόδους θεραπείας, οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να συνταγογραφήσουν μερκαπτοπουρίνη για την καταστολή των μη φυσιολογικών ανοσολογικών αποκρίσεων.
Ένα κλάσμα των ασθενών που πάσχουν από ψωρίαση μπορεί να αναπτύξουν μια αυτοάνοση διαταραχή γνωστή ως ψωριασική αρθρίτιδα. Η ασθένεια προκαλεί συνήθως φλεγμονή, οίδημα και ανώμαλη ανάπτυξη του δέρματος, του συνδετικού και των οστικών ιστών. Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης συχνά συνταγογραφούν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα παρόμοια με τη μερκαπτοπουρίνη για τη μείωση αυτών των φλεγμονωδών διεργασιών και την καταστολή των συσσωρεύσεων ελαττωματικής κυτταρικής ανάπτυξης.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες από τη λήψη μερκαπτοπουρίνης τυπικά εξαρτώνται από την ποσότητα της δόσης και τη διάρκεια του χρόνου που οι ασθενείς χρησιμοποιούν το φάρμακο. Όσο περισσότερο χρησιμοποιείται το φάρμακο, τόσο πιο σοβαρές είναι οι ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι παρενέργειες περιλαμβάνουν απώλεια όρεξης, απώλεια μαλλιών και γαστρεντερικά συμπτώματα. Οι ασθενείς μπορεί να υπομείνουν ναυτία, έμετο και διάρροια μαζί με πιθανή εντερική εξέλκωση. Ενδέχεται να εμφανιστούν σημεία αναιμίας καθώς το φάρμακο καταστέλλει επίσης την ανάπτυξη υγιών ερυθρών και λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων.
Οι γιατροί μπορεί επίσης να συνταγογραφήσουν φάρμακα που κάνουν τα ούρα να είναι πιο αλκαλικά και να συστήσουν τη λήψη μεκαπτοπουρίνης με επαρκείς ποσότητες νερού για την πρόληψη πιθανής δυσλειτουργίας των νεφρών. Τα προβλήματα προκύπτουν επειδή τα όργανα που φιλτράρουν το αίμα συναντούν υψηλότερες από τις κανονικές ποσότητες κατεστραμμένων κυττάρων και πουρίνης. Οι ασθενείς μπορεί επίσης να εμφανίσουν καταστροφή του ηπατικού ιστού μετά από παρατεταμένη χρήση του φαρμάκου.