Efektem terapeutycznym może być każdy skuteczny, korzystny wynik zabiegu medycznego. Wiele z tych efektów jest określanych przez wykorzystanie wskaźnika terapeutycznego, który porównuje efekt terapeutyczny leczenia z liczbą przypadków, w których to samo leczenie spowodowało niepożądany skutek, zwłaszcza śmierć pacjenta. Ta koncepcja jest aspektem kilku różnych dziedzin medycyny, w tym farmakologii, chirurgii, psychoterapii i medycyny alternatywnej.
Efekt terapeutyczny niekoniecznie musi wynikać z oczekiwanego wyniku leczenia. Efekt może być czysto niezamierzony, ale dopóki jest pożądany i korzystny dla zdrowia pacjenta, można go uznać za terapeutyczny. W niektórych przypadkach efekt terapeutyczny można uznać za efekt uboczny u niektórych pacjentów. Ta sytuacja porusza się po cienkiej linii między pożądanymi i niepożądanymi efektami, a dokładna charakterystyka stanu, leczenia i samego pacjenta jest brana pod uwagę przy ustalaniu, czy efekt jest terapeutyczny, czy nie.
Należy pamiętać, że nie ma zasadniczej różnicy między efektem terapeutycznym a ubocznym. Obie są konsekwencją leczenia. Eksperci medyczni rozróżniają te dwa, aby ocenić wszelkie możliwe wyniki, które mogą wynikać z podjętego leczenia.
Przy ustalaniu efektu terapeutycznego u pacjenta opiekunowie biorą pod uwagę różne zmienne. Dogłębne zrozumienie charakteru leczenia i właściwości choroby jest pierwszym krokiem do opracowania planu leczenia o działaniu terapeutycznym. W wielu przypadkach, zwłaszcza w przypadku poważnych chorób, leczenie może być skuteczne tylko wtedy, gdy jest stosowane razem z innymi formami leczenia. Biorąc pod uwagę wyjątkowe potrzeby każdego pacjenta i ciężkość jego choroby, zmienne te utrudniają określenie kwintesencji efektu terapeutycznego dla konkretnego leczenia.
Tradycyjnie przemysł farmaceutyczny wykorzystywał tę koncepcję bardziej niż jakikolwiek inny aspekt świata opieki zdrowotnej. Procesy testowania nowoczesnych leków na receptę są bardzo drobiazgowe, a naukowcy starają się zapewnić, że wszystkie podstawy zostały uwzględnione, gdy lek jest nadal w fazie testowania. Obejmuje to żmudne analizy leku wykorzystujące wnioski wyciągnięte z leczenia placebo, badań klinicznych i danych naukowych. Po tak precyzyjnych testach wiele leków jest bardzo reklamowanych ze względu na ich działanie terapeutyczne. Służy to również jako korzystne podejście marketingowe, aby zapewnić, że lek dotrze do jak największej liczby pacjentów.