Terapia genowa linii zarodkowej jest formą leczenia choroby, w której na linii zarodkowej lub stadium przedzarodkowym w plemnikach lub komórkach jajowych dochodzi do zmian genetycznych. Jest to przeciwieństwo tradycyjnego podejścia somatycznego, w którym próbę leczenia choroby podejmuje się na poziomie genetycznym w organizmach w pełni dojrzałych. Chociaż terapia genowa linii zarodkowej jest skuteczniejszym sposobem leczenia, niesie ze sobą szereg kontrowersyjnych kwestii etycznych i społecznych.
Somatyczna terapia genowa jest praktykowana od wczesnych lat 1990. z bardzo ograniczoną skutecznością. W somatycznej terapii genowej nieprawidłowo działające geny są zastępowane lub genetycznie wzmacniane u pacjenta w celu leczenia docelowego genu. Te zabiegi często okazywały się nieskuteczne lub tymczasowe. Podstawową zaletą terapii genowej linii zarodkowej jest to, że zmiana genetyczna jest przenoszona do zarodka jako trwała i naturalna część rozwoju. Takie zmiany genetyczne są nieodwracalne i mogą być następnie przekazywane przez podmiot swojemu potomstwu.
Obie formy terapii genowej na ogół wykorzystują tę samą sprawdzoną metodę lub wektor do wprowadzania nowych instrukcji genetycznych do komórek. Jako mechanizmy transportowe wykorzystywane są wirusy, które poza tym są nieszkodliwe dla organizmu. Część ich struktury genetycznej jest zmieniana, aby nieść pożądany gen, a następnie są one wprowadzane do gospodarza, gdzie integrują swoje DNA ze strukturą komórkową DNA komórek gospodarza. Rozmnażają się wraz z komórkami gospodarza, rozprzestrzeniając w ten sposób zmieniony gen w całym ciele.
Leczenie somatyczne zawodzą w tym, jak ten nowy materiał genetyczny jest przyjmowany przez organizm. Często występują reakcje immunologiczne, skutki uboczne obecności wirusa i uszkodzenie komórki, które może prowadzić do mutacji i raka. Ponadto wiele chorób jest często wynikiem kilku słabości genetycznych, których nie można wyleczyć, poprawiając tylko jeden gen. Terapia genowa linii zarodkowej omija większość tych problemów, jednocześnie tworząc nowe.
Skuteczne leczenie terapią genową linii zarodkowej prawdopodobnie nie spowoduje żadnej odpowiedzi immunologicznej. Ponadto łatwiej jest dokonać zmian w plemnikach lub komórkach jajowych niż próbować leczyć złożone i utrwalone zaburzenie genetyczne u osoby dorosłej. W przeciwieństwie do tego, terapia genowa linii zarodkowej, jeśli jest błędna, może być znacznie bardziej szkodliwa dla zarodka niż osoby dorosłej, powodując deformację lub śmierć.
Pojawiają się również kwestie etyczne, gdy możliwe staje się zastosowanie terapii genowej linii zarodkowej do zmiany podstawowych cech jednostki. Takie zmiany mogą wystąpić w płci, wzroście, inteligencji, kolorze skóry i tak dalej. Na większą skalę może to stać się programem eugenicznym, manipulującym całymi populacjami w celu wyeliminowania niepożądanych cech.