Wszystkie żywe istoty mają geny. Geny to jednostki znajdujące się w DNA, które określają, jakie białka organizm potrzebuje do działania. Geny określają również cechy dziedziczne, które są przekazywane potomstwu z pokolenia na pokolenie. Terapia genowa opisuje procedurę medyczną, w której geny są dodawane do komórek danej osoby, geny są zmieniane lub geny są usuwane. Najczęstsze zastosowania terapii genowej obejmują leczenie chorób i wirusów, które mogą powodować poważne komplikacje zdrowotne.
Kiedy zastosowania terapii genowej mają dotyczyć tylko niektórych osób, terapia jest znana jako „somatyczna” terapia genowa. Stosowanie terapii genowej w celu oddziaływania na potomstwo leczonej osoby jest znane jako terapia genowa „linii zarodkowej”. Oba rodzaje terapii są ściśle regulowane w wielu krajach na całym świecie i często występują tylko w warunkach badawczych. Niemniej jednak zwolennicy terapii genowej twierdzą, że istnieje prawie nieograniczona liczba zastosowań terapii genowej.
Jednym z najczęstszych zastosowań terapii genowej jest wprowadzenie zdrowego genu do komórek organizmu w celu zastąpienia genu, o którym wiadomo, że jest odpowiedzialny za choroby lub inne komplikacje zdrowotne. Powszechna metoda tego rodzaju terapii genowej polega na wykorzystaniu wirusów do rozprzestrzeniania zdrowego genu w organizmie pacjenta. Wirusy potrafią rozprzestrzeniać własne geny w komórkach organizmu. Specjaliści od terapii genowej mogą wszczepić zdrowy gen do wirusa, umożliwiając wirusowi rozprzestrzenianie zdrowego genu w całym chorym organizmie. Wirus stosowany w tego rodzaju terapii nazywany jest wektorem.
Innym z powszechnych zastosowań terapii genowej jest powstrzymanie genetycznego przenoszenia wad wrodzonych i chorób dziedzicznych. W tych metodach plemniki lub komórki jajowe osobników są modyfikowane poprzez wstrzyknięcie DNA. Wiele społeczeństw nałożyło ograniczenia na ten rodzaj terapii genowej ze względu na kwestie etyczne.
Chociaż przeprowadzono sporo badań i eksperymentów nad metodami leczenia chorób, zaburzeń i chorób za pomocą terapii genowej, nie jest ona powszechnie stosowana w większości ośrodków zdrowia. Niektóre powszechne zastosowania eksperymentalnej terapii genowej obejmują leczenie chorób serca i HIV/AIDS. Ten rodzaj terapii jest również stosowany w celu zwiększenia skuteczności komórek niszczących komórki rakowe, a nawet może być stosowany do spowodowania, aby komórki rakowe stały się normalnymi lub zdrowymi komórkami. W wielu przypadkach stosuje się terapię genową w celu wykorzystania genów bakterii i wirusów jako szczepionek.