Kwas rybonukleinowy (RNA) to kwas nukleinowy wykorzystywany w procesie syntezy białek wewnątrz komórki. Transfekcja RNA wstawia RNA z jednej komórki do innej komórki. Ta procedura jest często stosowana w terapii genowej w leczeniu chorób.
Transfekcja RNA opiera się na nośniku lipidowym, mikroiniekcji lub elektryczności w celu wprowadzenia małego kawałka RNA do komórki docelowej. Mały rozmiar nie ostrzega układu odpornościowego komórki przed obcą substancją. Dzięki temu RNA integruje się i staje się częścią naturalnego funkcjonowania komórki.
Zwykle wstawiony RNA jest uważany za mały interferujący RNA (siRNA). SiRNA może blokować ekspresję natywnego białka, tworząc własne białko, które zajmie jego miejsce. Jeśli RNA zostanie przetransfekowany do komórki, która ma mutację i powoduje chorobę, może rozwiązać problem, przynajmniej tymczasowo.
MikroRNA (miRNA) to mały region RNA, który nie koduje białek i może być transfekowany do komórki. Transfekcja RNA przy użyciu miRNA służy do wspomagania regulacji komórek. Większość rodzajów raka jest spowodowana defektem regulacji komórek, szczególnie podczas podziału komórek. Transfekowane miRNA może regulować zmutowane komórki i prawdopodobnie leczyć lub zapobiegać rakowi.
Dłuższe nici można również wstawić podczas transfekcji RNA. Istnieje możliwość odpowiedzi zapalnej lub immunologicznej na tego typu terapię. Jeśli komórka docelowa wykryje RNA, prawie na pewno zostanie odrzucona, a terapia genowa nie zadziała.
Transfekcja RNA przy użyciu siRNA lub miRNA jest bezpieczniejsza w terapii genowej, ponieważ nie obejmuje użycia wirusów. Wirusy mogą być również używane jako nośniki informacji genetycznej wykorzystywanej do przeprogramowania zmutowanej komórki. Praca z wirusami jest niebezpieczna nie tylko dla odbiorcy terapii genowej, ale także dla badaczy i lekarzy. Techniki transfekcji RNA nie wymagają żadnego rodzaju niebezpiecznego nośnika i mogą być stosowane tak często, jak to konieczne.