Co to są wektory terapii genowej?

Wektory terapii genowej, znane również jako wektory transferu genów lub wektory wirusowe, to mechanizm, dzięki któremu zdrowy gen jest wstawiany do normalnej nici kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) osoby. Zazwyczaj wektory terapii genowej to wirusy zmodyfikowane tak, aby zawierały ludzkie geny. W 2011 roku nauka o terapii genowej jest wciąż na wczesnym etapie, chociaż wielu lekarzy ma nadzieję, że pewnego dnia będzie w stanie skorygować wiele różnych typów chorób genetycznych.

Istnieje wiele różnych typów wirusów stosowanych w terapii genowej. Niektóre z bardziej powszechnych typów obejmują wirusy związane z adenowirusami, wirusy opryszczki pospolitej, retrowirusy i adenowirusy. Każdy z tych typów wirusa atakuje różne typy komórek, co oznacza, że ​​są one wykorzystywane w terapii genowej w celu zwalczania różnych zaburzeń. Na przykład wirusy związane z adenowirusami są przeznaczone do przyłączania się do chromosomu 19, podczas gdy wirusy opryszczki pospolitej wyróżniają neurony.

Wirusy, które zostały zmodyfikowane, aby stać się wektorami terapii genowej, nie są tą samą wersją wirusa, która wyrządza szkodę ludziom. Materiał genetyczny tych zmodyfikowanych wirusów został zastąpiony zdrowymi ludzkimi genami, które mogą zapewnić lekarstwo na chorobę. Zmodyfikowany wirus herpes simplex, który jest stosowany w terapii genowej, nie może powodować opryszczki, ponieważ materiał genetyczny wywołujący opryszczkę został usunięty z wirusa.

Wszystkie wirusy stosowane jako wektory terapii genowej muszą być zdolne do replikacji DNA, a nie tylko kwasu rybonukleinowego (RNA), ponieważ RNA nie może zastąpić uszkodzonej części ludzkiego DNA. Oprócz wirusów istnieje kilka innych sposobów, w jakie lekarze mogą wprowadzać zdrowe DNA do komórek pacjenta. Jedną z niewirusowych postaci wektora terapii genowej jest lipid lub tłuszcz. Lipid dostaje się do komórki docelowej, gdzie uwalnia zdrowe DNA w celu leczenia zaburzenia. Możliwe jest również dołączenie zdrowego DNA do innej cząsteczki, która normalnie weszłaby do komórki docelowej.

Chociaż możliwe jest wprowadzenie zdrowego DNA bezpośrednio do komórek docelowych, to podejście nie jest tak praktyczne, jak użycie wirusów jako wektorów do terapii genowej. Wstawienie DNA bezpośrednio do komórek docelowych wymaga dużej ilości DNA, ponieważ zdrowy DNA nie będzie replikowany w taki sposób, w jaki jest podczas cyklu życia zmodyfikowanego wirusa. Dodatkowo, tylko niektóre typy komórek mogą otrzymywać DNA poprzez użycie cząsteczek lub lipidów.