Na rynek stale wkraczają nowe metody leczenia i farmaceutyki, a większość z nich jest opracowywana na podstawie badań klinicznych. Są to badania naukowe z udziałem ludzkich ochotników, zwykle w celu przetestowania produktu lub leczenia. Mogą pomóc określić, czy konkretna terapia jest bezpieczna i skuteczna w leczeniu konkretnego schorzenia. Badania kliniczne są niezbędnymi narzędziami w znajdowaniu nowych, skutecznych metod leczenia.
Badania kliniczne są podstawą wielu nowych terapii, zwłaszcza terapii przeciwnowotworowych, a większość z nich jest prowadzona na uniwersytetach lub w szpitalach badawczych. Większość ma określone kryteria włączenia/wyłączenia, które różnią się w zależności od badania. Na przykład, jeden na leku na otyłość może określać uczestników, którzy nie przeszli operacji odchudzającej lub tych, którzy nie przyjmowali leków odchudzających na receptę w określonym czasie. Gwarantuje to, że nieznane lub nietypowe okoliczności z mniejszym prawdopodobieństwem wpłyną na wynik badania.
Niektóre badania wykorzystują grupę kontrolną, której podaje się placebo lub standardowe leczenie choroby, a wyniki są porównywane z tymi, którzy otrzymują leczenie eksperymentalne. Inni stosują proces podwójnie ślepej próby, w którym ani badacze, ani pacjenci nie wiedzą, która grupa otrzymuje leczenie lub placebo.
Pacjent ochotnik może odczuwać nieprzyjemne skutki uboczne i być może będzie musiał często odwiedzać lekarza w celu oceny. Czynniki te mogą być niekorzystne, ale wielu ochotników jest gotowych zaryzykować te skutki uboczne dla szansy na wyleczenie. Uczestnicy mogą opuścić badanie w dowolnym momencie, chociaż mogą zostać zapytani, dlaczego rezygnują z udziału w badaniu.
Badania kliniczne są zwykle prowadzone w trzech fazach, zanim testowany lek otrzyma aprobatę rządu. Faza I to pierwsze i najmniejsze badanie, w którym grupy liczące od 20 do 80 pacjentów mają na celu przetestowanie skuteczności i optymalnej dawki leku oraz zidentyfikowanie ewentualnych skutków ubocznych. Faza II wykorzystuje grupy od 100 do 300 osób, aby dalej testować bezpieczeństwo leku i robić więcej notatek na temat jego skuteczności. Faza III porównuje leczenie eksperymentalne ze standardowymi terapiami i ocenia je dalej pod kątem bezpieczeństwa i zakresów dawkowania. Kiedy lek zostanie zatwierdzony, przechodzi przez badanie fazy IV, które pomaga określić ryzyko i korzyści.