Letrozol to lek stosowany w celu zahamowania produkcji estrogenu u kobiet; to z kolei może hamować wzrost niektórych typów guzów raka piersi. Chociaż Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nie zatwierdziła letrozolu do leczenia niepłodności, niektórzy lekarze nadal stosują go w tym celu, ponieważ skutecznie stymuluje owulację u niektórych kobiet. Ze względu na ograniczoną ilość badań nad lekiem do stosowania w niepłodności, lekarze mogą zdecydować się na stosowanie go w ostateczności, a nie jako pierwszą linię leczenia.
Głównym zastosowaniem letrozolu jest leczenie kobiet z rakiem piersi. Niektóre rodzaje nowotworów zależą od wzrostu estrogenu, a hamowanie produkcji hormonu może zatrzymać rozwój nowotworów. Zbyt dużo estrogenu może również wpływać na owulację, a w takich przypadkach lekarze mogą przepisać letrozol na niepłodność, jeśli inne leki nie są bardziej możliwe. Wstępne badania wskazują, że może być szczególnie przydatny dla kobiet z zespołem policystycznych jajników (PCOS), stanem spowodowanym brakiem równowagi hormonalnej, który powoduje torbiele jajników, które mają trudności z zajściem w ciążę.
Niektórzy lekarze niechętnie stosują letrozol w leczeniu niepłodności, ponieważ nie ma wystarczających dowodów dotyczących wpływu leku na dzieci poczęte, gdy ich matki stosowały lek. W badaniu z 2006 r. ustalono, że letrozol nie zwiększa ryzyka wad wrodzonych, jak wcześniej podejrzewano na podstawie znacznie mniejszego badania, o ile pacjentki nie były już w ciąży w momencie leczenia. Jednak FDA nadal klasyfikuje go jako lek „kategorii D”, co oznacza, że może zaszkodzić rozwijającemu się płodowi, więc potrzebne są dalsze badania przed podjęciem ostatecznej decyzji dotyczącej jego bezpieczeństwa.
Większość badań dotyczących powszechnych i poważnych skutków ubocznych została przeprowadzona na pacjentach przyjmujących leki na raka piersi. Ze względu na wiek, ogólny stan zdrowia i osłabiony układ odpornościowy pacjenci ci mogą doświadczać cięższych lub innych działań niepożądanych niż ci, którzy przyjmują letrozol z powodu niepłodności. Częste działania niepożądane to uderzenia gorąca, nudności, bóle głowy, trudności ze snem, depresja i zmiany wagi. Poważne skutki uboczne to udar, ból w klatce piersiowej i wypadanie włosów.
Estrogen odgrywa rolę w pomaganiu kobietom w utrzymaniu zdrowych kości, a znaczne hamowanie produkcji estrogenu może zwiększać ryzyko osteoporozy. Ten stan powoduje utratę gęstości kości, co osłabia kość i zwiększa ryzyko złamań lub złamań. Ponieważ przebieg leczenia podczas stosowania letrozolu w leczeniu niepłodności jest zwykle znacznie krótszy niż w przypadku leczenia raka, nie jest tak prawdopodobne, że będzie on powodować osteoporozę, gdy jest stosowany w tym celu.