Υπάρχουν αρκετές θετικές πτυχές κατά τη χρήση της γονιδιακής θεραπείας για τον HIV, αλλά και ορισμένες μειώσεις. Οι άνθρωποι εξετάζουν αυτό το είδος θεραπείας ακόμη περισσότερο τώρα, επειδή το ποσοστό επιτυχίας συνεχίζει να αυξάνεται. Θεωρητικά, η χρήση γονιδιακής θεραπείας για τον HIV είναι πολύ αποτελεσματική και επιτυχημένη, αλλά από πρακτική άποψη, υπάρχει ακόμη πολύς δρόμος μπροστά για να θεωρηθεί ως αποτελεσματική θεραπεία. Κατά τη διάρκεια αυτής της διαδικασίας οι γιατροί πρέπει να αναλάβουν τον κίνδυνο να καταστρέψουν τις εσωτερικές σωματικές λειτουργίες προκειμένου να εισαγάγουν τα νέα γονίδια. Τα πλεονεκτήματα είναι ότι εάν η θεραπεία είναι επιτυχής, δεν θα μείνουν σημάδια HIV. Τα μειονεκτήματα είναι ότι εάν κάποιο από τα βήματα δεν λειτουργήσει, υπάρχει τεράστια πιθανότητα ο ασθενής να καταλήξει με ακόμη περισσότερα ιατρικά προβλήματα από αυτά που είχε αρχικά.
Ο ιός HIV επηρεάζει τα CD4 Τ κύτταρα μέσα στο σώμα, τα οποία στη συνέχεια παράγουν άλλα κύτταρα με το ίδιο σφάλμα, το οποίο τελικά καταστρέφει ολόκληρο το ανοσοποιητικό σύστημα. Το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος αποτελείται από διάφορα εσωτερικά μέρη, όπως ο θύμος, οι λεμφαδένες, ο μυελός των οστών κ.λπ. Σε προβλήματα μυελού των οστών, το βλαστοκύτταρο είναι κατεστραμμένο. Εάν ένα γονίδιο που έχει τροποποιηθεί για να σταματήσει τον HIV μπορεί να τοποθετηθεί στο βλαστοκύτταρο, τότε μπορεί να κατοικήσει το σώμα χωρίς να αναπαράγει προσβεβλημένα κύτταρα. Ο ιός HIV απλώς θα πεθάνει γιατί δεν έχει τίποτα να βλάψει.
Μελέτες που περιλαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία για τον HIV έχουν επαληθεύσει αρκετές επιτυχημένες περιπτώσεις. Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι τα σώματα των ανθρώπων που έλαβαν τη θεραπεία δεν έχουν σημάδια HIV μετά από τρία χρόνια. Μια άλλη τεχνική που χρησιμοποιείται στη γονιδιακή θεραπεία για τον HIV βασίζεται στη βάση του αποκλεισμού δύο μεμονωμένων συν-υποδοχέων, των κυττάρων CCR5 και CXCR4, που θα καταστρέψουν τον ιό. Αυτή είναι μια θετική πτυχή της γονιδιακής θεραπείας, λαμβάνοντας υπόψη τις εναλλακτικές λύσεις που δεν προσφέρουν πραγματική θεραπεία αυτού του θανατηφόρου ιού.
Τα τροποποιημένα γονίδια, ως θεραπεία, συσκευάζονται με έναν αβλαβή ιό, που ονομάζεται φορέας, και εισάγονται στο σώμα κατά τη διαδικασία γονιδιακής θεραπείας για τον HIV. Τα μειονεκτήματα της γονιδιακής θεραπείας για τον HIV σχετίζονται με τον φορέα. Οι περιπτώσεις έχουν δείξει ότι μπορεί να είναι κίνδυνος εάν ο φορέας δεν αντιδράσει με τα κατάλληλα κύτταρα ή ο ίδιος ο φορέας μπορεί να συνδυαστεί με έναν άλλο ιό μέσα και να προκαλέσει ακόμη μεγαλύτερο κίνδυνο.
Για να χρησιμοποιηθεί ο φορέας για την εισαγωγή του τροποποιημένου γονιδίου σε ένα βλαστοκύτταρο, πολλές φορές θα χρειαστεί να καταστραφεί το υπόλοιπο ανοσοποιητικό σύστημα. Η χημειοθεραπεία εφαρμόζεται για να ληφθεί αυτό το αποτέλεσμα επειδή υπάρχει ακόμη πιθανότητα το εναπομείναν ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος να θεωρήσει τον φορέα ως εισβολέα και να τον καταστρέψει. Όπως με κάθε άλλο τύπο επιθετικής ιατρικής διαδικασίας, υπάρχει πάντα η πιθανότητα να πάει κάτι στραβά, που είναι η αρνητική πτυχή της χρήσης γονιδιακής θεραπείας για τον HIV.