Υπάρχουν πολλά ζητήματα και ερωτήματα σχετικά με την ηθική της γονιδιακής θεραπείας που περιβάλλει την πρακτική. Η γονιδιακή θεραπεία περιλαμβάνει την πραγματοποίηση αλλαγών στο γενετικό προφίλ ενός ατόμου, το οποίο είναι σαν ένα σύνολο οδηγιών ή ένα σχέδιο για αυτό το μοναδικό άτομο. Μία από τις ηθικές ανησυχίες αφορά το κατά πόσο είναι ηθικά σωστό να γίνονται τέτοιες αλλαγές, ειδικά εάν μπορεί να επηρεάσουν και τις μελλοντικές γενιές. Άλλες ανησυχίες σχετικά με την ηθική της γονιδιακής θεραπείας έχουν να κάνουν με την εφαρμογή της τεχνικής. Πολλοί πιστεύουν ότι είναι αποδεκτό να το χρησιμοποιούν για τη θεραπεία επιβλαβών διαταραχών αλλά όχι για την ενίσχυση των θεμελιωδών χαρακτηριστικών ενός ατόμου. Υπάρχουν επίσης ανησυχίες σχετικά με την προσβασιμότητα αυτών των δαπανηρών θεραπειών και τον κίνδυνο να γίνουν αποκλειστικά για τους πλούσιους.
Μία από τις κύριες ανησυχίες σχετικά με την ηθική της γονιδιακής θεραπείας έχει να κάνει με την ύπαρξη της ίδιας της πρακτικής και κατά πόσο είναι ηθικά αποδεκτή. Όλοι οι τύποι γονιδιακής θεραπείας περιλαμβάνουν τη μόνιμη αλλαγή του γενετικού προφίλ ενός ατόμου. ένας τύπος που ονομάζεται γονιδιακή θεραπεία βλαστικής γραμμής επιτρέπει τις αλλαγές να μεταδοθούν στους απογόνους και τις μελλοντικές γενιές. Οι πολέμιοι της πρακτικής εκφράζουν επιφυλάξεις για τους κινδύνους άγνωστων παρενεργειών μακράς εμβέλειας και αναπτυξιακών προβλημάτων για τις μελλοντικές γενιές και πιστεύουν ότι απαιτείται περισσότερη μελέτη πριν αναλάβουν αυτούς τους κινδύνους. Μερικοί επίσης διαφωνούν με τη γονιδιακή θεραπεία για θρησκευτικούς λόγους, επειδή τη θεωρούν ως παραποίηση του σχεδίου του Θεού. Οι υποστηρικτές της γονιδιακής θεραπείας αναφέρουν τις τεράστιες δυνατότητες να σωθούν ζωές και να εξαλειφθούν οι γενετικές διαταραχές και φαίνεται να πιστεύουν ότι τα οφέλη αξίζουν τους κινδύνους.
Μια άλλη σοβαρή ανησυχία σχετικά με την ηθική της γονιδιακής θεραπείας είναι ότι έχει τη δυνατότητα να γίνει κατάχρηση. Πολλά άτομα συμφωνούν ότι μπορεί να είναι ευεργετική για τη θεραπεία επιβλαβών διαταραχών που αλλάζουν τη ζωή. Υπάρχουν ανησυχίες, ωστόσο, ότι αυτό θα μπορούσε να οδηγήσει στη χρήση του για την εξάλειψη κάθε διαφοράς από το ιδανικό της κοινωνίας. Μερικοί άνθρωποι ανησυχούν ότι η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να είναι η αρχή της γενετικής μηχανικής για τη δημιουργία του «τέλειου» ανθρώπου. Μια άλλη ανησυχία είναι η πιθανή κατάχρηση της γονιδιακής θεραπείας για τη βελτίωση της απόδοσης ενός ατόμου, μεταβάλλοντας έτσι ικανότητες όπως η ευφυΐα, η ταχύτητα ή ο συντονισμός. Οι ερευνητές και η Αμερικανική Ιατρική Ένωση συμφωνούν ότι τέτοιες χρήσεις γονιδιακής θεραπείας θα ήταν παραβίαση της ηθικής και δεν θα πρέπει να επιτρέπονται.
Υπάρχουν επίσης ζητήματα σχετικά με το κόστος της θεραπείας που σχετίζονται με την ηθική της γονιδιακής θεραπείας. Δεδομένης της πειραματικής φύσης της γονιδιακής θεραπείας, είναι πολύ ακριβή και συνήθως δεν καλύπτεται από ιατρική ασφάλιση. Το κόστος καθιστά τις θεραπείες γονιδιακής θεραπείας απρόσιτες για τα περισσότερα άτομα, καθώς είναι γενικά προσιτές μόνο για τους πολύ πλούσιους. Υπάρχει ανησυχία ότι η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να γίνει μια αποκλειστική θεραπεία που προορίζεται για την πλούσια ελίτ, με άλλους να αρνούνται την πρόσβαση. Σύμφωνα με τον ιατρικό κώδικα δεοντολογίας, πολλοί στην ιατρική κοινότητα έχουν δεσμευτεί να τον καταστήσουν προσβάσιμο σε όλους ανεξαρτήτως κοινωνικοοικονομικής κατάστασης.