Există mai multe aspecte pozitive atunci când se utilizează terapia genică pentru HIV, dar și unele dezavantaje. Oamenii iau în considerare acest tip de terapie și mai mult acum, deoarece rata de succes continuă să crească. Teoretic, folosirea terapiei genice pentru HIV este foarte eficientă și de succes, dar, în sens practic, mai este un drum lung până să fie considerată un tratament eficient. În timpul acestui proces, medicii trebuie să-și asume riscul de a distruge funcțiile interne ale corpului pentru a introduce noile gene. Avantajele sunt că, dacă tratamentul are succes, nu vor mai rămâne semne de HIV. Contra sunt că, dacă vreunul dintre pași nu funcționează, există o șansă uriașă ca pacientul să ajungă cu și mai multe probleme medicale decât ceea ce a avut în primul rând.
Virusul HIV afectează celulele T CD4 din organism, care apoi produc alte celule cu aceeași greșeală, care în cele din urmă distruge întregul sistem imunitar. Sistemul imunitar al organismului este alcătuit din diferite părți interne, cum ar fi timusul, ganglionii limfatici, măduva osoasă etc. În problemele măduvei osoase, celula stem este deteriorată. Dacă o genă care a fost modificată pentru a opri HIV poate fi plasată în celula stem, atunci poate popula corpul fără a reproduce celulele afectate. Virusul HIV va muri pur și simplu pentru că nu mai are nimic de deteriorat.
Studiile care implică terapia genică pentru HIV au verificat mai multe cazuri de succes. Cercetătorii au descoperit că trupurile persoanelor care au primit tratamentul nu prezintă semne de HIV după trei ani. O altă tehnică folosită în terapia genică pentru HIV se bazează pe baza blocării a doi coreceptori individuali, celulele CCR5 și CXCR4, care vor distruge virusul. Acesta este un aspect pozitiv al terapiei genice, având în vedere alternativele care nu oferă o vindecare adevărată a acestui virus mortal.
Genele modificate, ca remediu, sunt ambalate cu un virus inofensiv, numit vector, și introduse în organism în timpul procesului de terapie genetică pentru HIV. Dezavantajele terapiei genice pentru HIV sunt legate de vector. Cazurile au arătat că poate fi un risc dacă vectorul nu reacționează cu celulele adecvate, sau vectorul în sine se poate combina cu un alt virus în interior și provoacă un risc și mai mare.
Pentru a utiliza vectorul pentru inserarea genei modificate într-o celulă stem, de multe ori va fi necesar să se distrugă sistemul imunitar rămas. Se aplică chimioterapia pentru a obține acest rezultat, deoarece există încă șansa ca sistemul imunitar rămas din organism să considere vectorul ca un invadator și să-l distrugă. Ca și în cazul oricărui alt tip de procedură medicală agresivă, există întotdeauna posibilitatea ca ceva să meargă prost, care este aspectul negativ al utilizării terapiei genice pentru HIV.