Toate ființele vii au gene. Genele sunt unități situate în ADN care dictează ce proteine are nevoie un organism pentru a funcționa. Genele determină, de asemenea, trăsături ereditare care sunt transmise descendenților din generație în generație. Terapia genică descrie o procedură medicală în care genele sunt adăugate la celulele unui individ, genele sunt modificate sau în care genele sunt eliminate. Cele mai frecvente utilizări ale terapiei genice includ tratamentul bolilor și virușilor care pot provoca complicații grave de sănătate.
Când utilizările terapiei genice sunt menite doar să afecteze anumiți indivizi, terapia este cunoscută sub denumirea de terapie genetică „somatică”. Utilizarea terapiei genice pentru a afecta descendenții individului care este tratat este cunoscută sub denumirea de terapie genică „linie germinativă”. Ambele tipuri de terapie sunt puternic reglementate în multe țări din întreaga lume și apar adesea doar în mediile de cercetare. Cu toate acestea, susținătorii terapiei genice susțin că există aplicații aproape nelimitate pentru terapia genică.
Una dintre cele mai frecvente utilizări ale terapiei genice implică introducerea unei gene sănătoase în celulele unui organism pentru a înlocui o genă cunoscută a fi responsabilă de boli sau alte complicații de sănătate. O metodă obișnuită pentru acest tip de terapie genică implică utilizarea virușilor pentru a răspândi gena sănătoasă în corpul subiectului. Virușii sunt capabili să-și răspândească propriile gene în celulele unui organism. Specialiștii în terapie genetică își pot implanta gena sănătoasă în virus, permițând astfel virusului să răspândească gena sănătoasă în organismul bolnav. Un virus folosit în acest tip de terapie este cunoscut ca un vector.
O altă dintre utilizările obișnuite ale terapiei genice este oprirea transmiterii genetice a malformațiilor congenitale și a bolilor ereditare. În aceste metode, spermatozoizii sau ovulele la indivizi sunt modificate prin injectarea de ADN. Multe societăți au impus restricții asupra acestui tip de terapie genetică din cauza preocupărilor etice.
Deși au existat destule cercetări și o serie de experimente efectuate cu privire la metodele de tratare a bolilor, afecțiunilor și bolilor prin terapie genetică, acesta nu este utilizat în mod obișnuit în majoritatea centrelor de sănătate. Unele utilizări comune ale terapiei genetice experimentale includ tratamentul bolilor de inimă și HIV/SIDA. Acest tip de terapie este, de asemenea, folosit pentru a crește eficacitatea celulelor care distrug celulele canceroase și poate fi chiar folosit pentru a determina celulele canceroase să devină celule normale sau sănătoase. În multe cazuri, terapia genică este utilizată pentru a utiliza genele bacteriilor și virușilor ca vaccinări.