Cladribina a fost dezvoltată inițial ca un medicament de chimioterapie pentru combaterea leucemiei. Capacitatea acestui medicament de a inhiba creșterea limfocitelor, despre care se crede că fac parte din procesul bolii sclerozei multiple, îl face un posibil tratament pentru scleroza multiplă. Din octombrie 2011, acest medicament nu a fost aprobat pentru tratamentul sclerozei multiple în SUA, deoarece Administrația Federală a Medicamentelor din SUA (FDA) a considerat că sunt necesare teste suplimentare.
Investigațiile cladribinei pentru scleroza multiplă au indicat că acest medicament poate avea o anumită valoare ca tratament pentru tipurile recidivante de scleroză multiplă datorită acțiunii sale asupra limfocitelor, celulelor albe din sânge care luptă împotriva bolilor. Scleroza multiplă este o boală autoimună, iar cercetătorii susțin că limfocitele sunt cheie în formarea leziunilor cerebrale care caracterizează această boală. Un studiu de cercetare din 2009 a testat două niveluri de dozare diferite de cladribină pentru scleroza multiplă. Participanții la studiu cu doza mai mică au avut o recurență cu 58% mai mică a episoadelor de scleroză multiplă, în timp ce cei cu doza mai mare au avut o rată de recurență cu 55% mai mică. Conform acestei cercetări, a avut loc și o reducere a leziunilor cerebrale ca urmare a luării acestui medicament.
Cu toate acestea, posibilele efecte secundare ale clabridinei pot fi severe. Limfopenia, sau un nivel scăzut de limfocite în sânge, este un efect secundar așteptat al acestui medicament. Limfocitele sunt importante pentru sistemul imunitar al organismului, iar un nivel insuficient al acestor celule albe din sânge poate duce la o susceptibilitate mai mare la infecție. Riscul crescut de cancer a fost un alt efect secundar posibil al medicamentului cladribină.
Pe lângă faptul că provoacă limfopenie, cladribina poate induce și dureri de cap și inflamații ale căilor nazale, potrivit unor pacienți. Alte reacții adverse includ greață, diaree și pierderea poftei de mâncare. Când acest medicament este utilizat pentru a trata leucemia, poate apărea și neuropatia periferică – o afecțiune în care nervii din brațe și picioare pot deveni amorțiți și sensibili la cald și frig. Administrarea unui analgezic precum naproxenul, ibuprofenul și aspirina nu este recomandată în combinație cu cladribină, deoarece poate ascunde semnele febrei care ar putea indica o infecție.
Începând cu 22 iunie 2011, testarea cladribinei pentru scleroza multiplă a fost suspendată. Potrivit FDA, compania de testare a medicamentelor nu a îndeplinit complet standardele FDA. Deși utilizarea cladribinei pentru scleroza multiplă nu a fost în general aprobată în Europa din octombrie 2011, a fost aprobată în Rusia și Australia.