ReFacto® este un medicament utilizat pentru tratarea hemofiliei A, o afecțiune care împiedică coagularea corectă a sângelui la persoanele afectate. ReFacto® este o proteină antihemofilă care acționează ca agent de coagulare a sângelui și poate fi administrată pentru a preveni sau trata episoadele de sângerare. Medicamentul este produs prin tehnologia ADN recombinant.
Persoanele care sunt afectate de hemofilia A nu au un factor de coagulare numit factor VIII, iar ReFacto® acționează ca un substitut pentru factorul lipsă. Acest medicament pentru cheaguri de sânge este o proteină, alcătuită din 1,438 de aminoacizi legați împreună, care este o secvență similară cu factorul VIII natural. Medicamentul are aceleași efecte biologice in vitro ca factorul VIII natural.
Medicamentul este folosit de organism ca cofactor pentru factorul IX de coagulare. Factorul IX și factorul VIII sau ReFacto® transformă factorul X de coagulare într-o formă activată. Forma activată a factorului X transformă protrombina în trombină. Trombina transformă apoi fibrinogenul în fibrină. Fibrina transformă sângele în cheaguri și previne sângerarea ulterioară.
Medicamentul este disponibil sub formă de pulbere uscată sau liofilizată în diferite concentrații. Pulberea este reconstituită pentru injectare intravenoasă sau injectare într-o venă. Injecția poate fi efectuată de un medic sau de o asistentă medicală sau pacienții pot fi instruiți să-și administreze singur medicamentul. Frecvența medicamentelor poate fi de la fiecare opt ore până la 24 de ore, timp de una până la patru zile, sau conform indicațiilor medicului.
Efectele secundare ale utilizării ReFacto® includ amețeli, dureri de cap, erupții cutanate, secreții nazale, dureri în gât, tuse, febră sau frisoane, durere sau umflare a articulațiilor, greață și vărsături, gust neplăcut în gură și iritație la locul injectării. . Reacțiile adverse mai grave includ durere în piept, sângerare de la locul injectării, episoade de sângerare crescute și vânătăi ușoare. ReFacto® poate provoca, de asemenea, reacții alergice grave, cum ar fi urticarie, dificultăți de respirație, leșin și umflarea feței, limbii și gâtului.
ReFacto® este fabricat folosind o linie celulară de ovar de hamster chinezesc care a fost modificată genetic pentru a produce ingredientul activ. Proteina este purificată din cultura celulară folosind cromatografie. Aceasta înseamnă că medicamentul nu este purificat direct din sângele uman, dar cultura celulară conține albumină umană și insulină recombinată.
Pacienții care iau ReFacto® pot produce anticorpi împotriva medicamentului și, ca urmare, tratamentul poate deveni mai puțin eficient în controlul episoadelor de sângerare. Dacă se întâmplă acest lucru, trebuie solicitat sfatul medicului. Persoanele care iau ReFacto® pot fi, de asemenea, supuse unor teste de sânge regulate pentru a se asigura că medicamentul funcționează eficient.