Anticorpii sunt produși de sistemul imunitar pentru a recunoaște și a se lega de proteinele străine. Anticorpii monoclonali vizează doar o proteină specifică și, din această cauză, pot fi proiectați să țintească anumite celule pentru distrugerea de către sistemul imunitar. Terapia cu anticorpi monoclonali poate încetini creșterea cancerului, reduce probabilitatea respingerii organelor, poate ajuta la combaterea infecțiilor virale și poate reduce efectele bolilor autoimune.
Când sistemul imunitar este expus la proteine străine, limfocitele B ale sistemului imunitar produc anticorpi care se pot lega în mod specific de acele proteine. Un anticorp se leagă de antigenul țintă și acționează ca un semn pentru alte celule imune, numite fagocite, să vină și să distrugă antigenul. Diferite tipuri de limfocite B produc o serie de anticorpi, numiți anticorpi policlonali, care se atașează la diferite zone ale antigenului. Pentru a viza cu exactitate un anumit tip de antigen pentru terapia cu anticorpi, evitând în același timp distrugerea țesutului sănătos, trebuie folosiți o mulțime de anticorpi identici cunoscuți sub numele de anticorpi monoclonali.
Primii anticorpi monoclonali au fost produși în 1975 de Georges Kohler și Cesar Milstein folosind celule ale sistemului imunitar de la un șoarece care fusese anterior expus la antigenul dorit. Celulele de șoarece au fost fuzionate cu celule care erau canceroase și, astfel, s-au reprodus la infinit. Această creștere necontrolată a produs o cantitate utilizabilă de celule identice genetic și anticorpi monoclonali identici. Utilizarea contemporană a ingineriei genetice înseamnă că liniile celulare pot produce anticorpi monoclonali care sunt parțial oameni și parțial șoarece. Acest lucru reduce probabilitatea ca propriul sistem imunitar al pacientului să recunoască anticorpii ca străini și să încerce să-i distrugă.
Terapia cu anticorpi monoclonali reduce respingerea organelor sau a grefei și poate reduce efectele bolii autoimune prin interferarea cu sistemul de recunoaștere a proteinelor străine al pacientului. Terapia cu anticorpi monoclonali are relevanță și în domeniul virologiei. În acea zonă, anticorpii au potențialul de a fi administrați pacienților pentru a lupta împotriva unei anumite infecții virale.
Terapia cu anticorpi monoclonali poate fi prescrisă ca parte a unui regim de tratament al cancerului în care un anumit anticorp monoclonal se poate lega de celulele canceroase și le poate marca pentru distrugerea fagocitelor. Terapia cu anticorpi monoclonali poate fi, de asemenea, concepută pentru a încetini creșterea cancerului sau pentru a opri creșterea vaselor de sânge care furnizează cancerului cu nutrienți; face acest lucru prin blocarea transmiterii factorilor de creștere eliberați de celulele canceroase. Radioterapia poate fi, de asemenea, furnizată cu precizie celulelor canceroase, fără a afecta celulele sănătoase din apropiere, prin atașarea substanței radioactive la un anticorp specific celulei canceroase.