Terapia genică este o modalitate de a introduce gene în celulele unui pacient și de a înlocui alelele preexistente, sau variantele de gene, pentru a îndeplini o anumită funcție terapeutică. A fost folosit până acum în primul rând pentru a înlocui genele mutante defecte, sau alelele, cu alele normale, dar ar putea fi, teoretic, folosit pentru a edita genomul uman în mod arbitrar. Dacă terapia genică s-ar aplica celulelor reproducătoare din gonade (linia germinativă), aceste modificări genetice ar fi ereditare. Acest proces nu a fost niciodată efectuat, dar are un nume: ingineria genetică a liniei germinale.
De la începutul anilor 1980, terapia genică a fost folosită pentru a produce medicamente. Spuneți că o ființă umană are nevoie de o anumită proteină ca medicament. Această terapie folosește un vector viral, adică un virus modificat pentru a conține ADN-ul care urmează să fie introdus. Cantități mari de virus sunt injectate în zona țintă sau, uneori, țesutul este îndepărtat, infectat cu virusul și apoi implantat din nou. Virușii sunt modificați astfel încât marea majoritate nu sunt capabili de auto-replicare independentă – oferind puține șanse de infecție patogenă. Virusul a introdus noul ADN în genomul celulelor umane, în același mod în care virușii normali își introduc propriul material genetic în celulele umane, deturnând mașinile celulare.
După ce noul ADN este integrat în celula țintă, celula începe să producă proteine specificate de noul material genetic, care, în unele cazuri, poate salva vieți. De exemplu, pacienților cu diabet sever li se poate administra mecanismul celular pentru a produce insulină, evitând nevoia de injecții regulate. Beneficiile terapiei pot dura săptămâni, luni sau chiar ani sau toată viața.
Terapia genică a fost folosită cu succes pentru a trata bolile retiniene moștenite, talasemia, fibroza chistică, imunodeficiența combinată severă și unele tipuri de cancer. Miracolele medicale care nu sunt posibile cu nicio altă abordare au fost demonstrate prin terapia genică, cum ar fi reprogramarea santinelelor naturale ale corpului, celulele T, pentru a ataca celulele canceroase. Terapia genică arată promițătoare pentru tratarea afecțiunilor cum ar fi boala Huntington și anemia falciforme. Pe măsură ce terapia continuă să se maturizeze, ar putea salva milioane de vieți.