Acidul ribonucleic (ARN) este un acid nucleic care este utilizat în procesul de sinteză a proteinelor în interiorul unei celule. Transfecția ARN inserează ARN dintr-o celulă într-o celulă diferită. Această procedură este adesea folosită în terapia genică pentru tratarea bolilor.
Transfecția ARN se bazează pe un purtător de lipide, microinjecție sau electricitate pentru a introduce o mică bucată de ARN într-o celulă țintă. Dimensiunea mică nu alertează sistemul imunitar al celulei cu privire la substanța străină. Acest lucru permite ARN-ului să se integreze și să devină o parte a funcționării naturale a celulei.
De obicei, ARN-ul care este inserat este considerat un mic ARN interferent (siARN). ARNsi poate bloca expresia unei proteine native, făcându-și propria proteină pentru a-i lua locul. Dacă ARN-ul este transfectat într-o celulă care are o mutație și provoacă boală, poate rezolva problema, cel puțin temporar.
MicroARN (miARN) este o regiune mică de ARN care nu codifică proteine și poate fi transfectată într-o celulă. Transfecția ARN folosind miARN este utilizată pentru a ajuta la reglarea celulelor. Cele mai multe tipuri de cancer sunt cauzate de un defect în reglarea celulelor, în special în timpul diviziunii celulare. MiARN-ul transfectat ar putea regla celulele mutante și ar putea trata sau preveni cancerul.
Catenele mai lungi pot fi de asemenea inserate în timpul transfecției ARN. Există posibilitatea unui răspuns inflamator sau imun la acest tip de terapie. Dacă celula țintă detectează ARN-ul, acesta va fi aproape sigur respins, iar terapia genică nu va funcționa.
Transfecția ARN folosind siARN sau miARN este mai sigur de utilizat în terapia genică, deoarece nu include utilizarea virușilor. Virușii pot fi, de asemenea, folosiți ca purtători de informații genetice care sunt folosiți pentru a reprograma o celulă mutată. Lucrul cu viruși este periculos nu numai pentru beneficiarul terapiei genice, ci și pentru cercetători și medici. Tehnicile de transfecție a ARN nu necesită niciun fel de purtător periculos și pot fi utilizate cât de des este necesar.