Προφάρμακο είναι μια ουσία που στην αρχική της μορφή είναι ανενεργή. Μόλις καταποθεί, η ένωση μετατρέπεται σε ενεργή κατάσταση όταν μεταβολίζεται από το ανθρώπινο σώμα. Στη συνέχεια, το φάρμακο τίθεται σε ισχύ για τη θεραπεία μιας συγκεκριμένης πάθησης ή πάθησης σε ένα επιθυμητό χρονικό διάστημα. Ο μεταβολισμός αλλάζει τη μοριακή δομή ενός προφαρμάκου, και αυτή η διαδικασία διαιρεί αυτήν τη φαρμακολογική ουσία σε μια ουσία στην οποία τα μόρια διασπώνται σε θραύσματα καθώς και σε μια άλλη που γίνεται διαλυτή όταν μεταβολιστεί.
Πολλά από αυτά τα φάρμακα έχουν αλλοιωμένη χημική, φυσική ή βιοχημική σύνθεση που τους επιτρέπει να παραμένουν αδρανείς. Είναι επίσης δυνατή η δομή του φαρμάκου έτσι ώστε να υποβάλλεται σε επεξεργασία από το σώμα σαν να είναι επικαλυμμένο με θρεπτικές ενώσεις ή λιπίδια. Ένα προφάρμακο έχει καλύτερη από του στόματος διαθεσιμότητα από τα φάρμακα που συνήθως εγχέονται σε φλέβες, μύες ή κάτω από το δέρμα. Λιγότερες ενέσεις είναι δυνατές, επειδή η ουσία δεν είναι πλήρως ενεργή έως ότου φτάσει στο σημείο του σώματος που προορίζεται να στοχεύσει, και τα φάρμακα που προηγουμένως έπρεπε να ενεθούν μπορούν τώρα να καταπίνονται από το στόμα.
Υπάρχουν διάφοροι τύποι προφαρμάκων που επιτρέπουν στα υδατοδιαλυτά φάρμακα να φτάσουν σε όργανα, όπως το ήπαρ ή τους πνεύμονες, ή να περάσουν στο αίμα ή στο λεμφικό σύστημα πριν γίνουν ενεργά. Τέτοιες ουσίες γίνονται ενεργές μέσω μιας διαδικασίας γνωστής ως υδρόλυσης. Ορισμένες ουσίες μπορούν να παραμείνουν ανέπαφες μέχρι να φτάσουν στο λεπτό έντερο και στη συνέχεια να απορροφηθούν σε αυτό το σημείο.
Πολλές καταστάσεις αντιμετωπίζονται με τη χρήση ποικιλιών προφαρμάκου. Οι ασθενείς με Διαταραχή Ελλειμματικής Προσοχής και Υπερκινητικότητας (ΔΕΠΥ) επωφελούνται από την καθυστέρηση στη βιοενεργοποίηση καθώς και από τη στόχευση συγκεκριμένων σημείων του σώματος, όπως ένα που δρα ως διεγερτικό του εγκεφάλου και ένα άλλο που επηρεάζει μόνο τον προμετωπιαίο φλοιό. Ένα είδος εμποδίζει ακόμη και ένα συγκεκριμένο στέλεχος του ιού της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV), το οποίο είναι ανθεκτικό σε πολλά άλλα φάρμακα, να εισέλθει στα λευκά αιμοσφαίρια.
Η ανάπτυξη προφαρμάκων οδήγησε επίσης στην ανάπτυξη φαρμάκων που μπορούν να κάνουν το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος να ενεργοποιήσει τα καρκινικά κύτταρα και τους όγκους. Δεν είναι μόνο οι άνθρωποι που επωφελούνται από παραλλαγές νέων φαρμακολογικών ενώσεων, αλλά απαιτούνται περισσότερες μελέτες και κλινικές δοκιμές προτού κυκλοφορήσουν αυτά τα φάρμακα. Ένας τύπος ανακουφίζει την ασθένεια κίνησης σε σκύλους χωρίς κοινές παρενέργειες, όπως ναυτία, που προκαλούνται από ορισμένες παραδοσιακές θεραπείες. Οι καινοτομίες στη μοριακή επιστήμη οδηγούν σε όλο και περισσότερα φάρμακα που αντικαθιστούν άβολες ιατρικές επεμβάσεις, ακόμη και χειρουργικές επεμβάσεις.