Η in vivo γονιδιακή θεραπεία είναι μια διαδικασία με την οποία η γενετική σύνθεση των κυττάρων μεταβάλλεται για να παράγει ένα θεραπευτικό αποτέλεσμα που προλαμβάνει ή θεραπεύει ασθένειες. Το ελαττωματικό ή λείπει κληρονομικό υλικό — DNA — στον πυρήνα των κυττάρων του ασθενούς αλλοιώνεται ή αντικαθίσταται από υγιή γονίδια. Οι ειδικά τροποποιημένοι ιοί δρουν ως φορείς του νέου γενετικού υλικού, μεταφέροντάς το στα στοχευμένα κύτταρα ή ιστούς του ασθενούς. Η μεταφορά γενετικού υλικού λαμβάνει χώρα μέσα στο σώμα του ασθενούς κατά τη διάρκεια αυτής της διαδικασίας.
Η διαδικασία της in vivo γονιδιακής θεραπείας διαφοροποιείται από την ex vivo γονιδιακή θεραπεία στο ότι η τελευταία διαδικασία παίρνει κύτταρα από το σώμα του ασθενούς, εισάγοντας γονίδια και καλλιεργώντας τα κύτταρα στο εργαστήριο και όχι μέσα στο σώμα του ασθενούς. Τα κύτταρα που περιέχουν το νέο DNA επανεισάγονται αργότερα στους απαραίτητους ιστούς του ασθενούς. Ο λατινικός όρος ex vivo σημαίνει «έξω από τους ζωντανούς» και in vivo σημαίνει «μέσα στους ζωντανούς». Αυτή η θεραπεία γενικά απαιτεί εξαγωγή και αντικατάσταση του μυελού των οστών του ασθενούς σε δύο ξεχωριστές χειρουργικές επεμβάσεις.
Οι φορείς ή οι φορείς που παρέχουν το θεραπευτικό γενετικό υλικό είναι ρετροϊοί, αδενοϊοί, ιοί έρπητα και άλλοι ιοί. Το γενετικό υλικό των ιών αφαιρείται ή αδρανοποιείται, καθιστώντας τους αβλαβείς και ανίκανους να μεταδώσουν ασθένειες. Στη συνέχεια, το γενετικό υλικό αντικαθίσταται από τα θεραπευτικά γονίδια. Διαφορετικοί ιοί στοχεύουν διαφορετικά κύτταρα και ιστούς μέσα στο σώμα. Παρέχουν το νέο γενετικό υλικό με τρόπο παρόμοιο με τη μέθοδο που χρησιμοποιούν οι ιοί που προκαλούν ασθένειες όταν εγχέουν γονίδια στα κύτταρα ξενιστές ενώ μεταδίδουν μια ασθένεια.
Η παράδοση γονιδίων είναι αποτελεσματική μόνο εάν στοχεύονται τα διαιρούμενα κύτταρα. Για να εκφραστούν στον ιστό τα θεραπευτικά γονίδια που χορηγούνται κατά τη διάρκεια της in vivo γονιδιακής θεραπείας, πρέπει να εισαχθούν σε κύτταρα που υφίστανται μίτωση, τη διαδικασία της κυτταρικής διαίρεσης. Αυτό επιτρέπει στο νέο DNA να εξαπλωθεί μέσω των ιστών του ασθενούς. Αφού ο ιός παραδώσει το νέο DNA, πεθαίνει ή δέχεται επίθεση από το ανοσοποιητικό σύστημα.
Οι επαγγελματίες υγείας χρησιμοποιούν γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία διαφόρων μορφών καρκίνου, κληρονομικών ασθενειών που προκαλούνται από γενετικό ελάττωμα, ιού ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV) και άλλων ασθενειών. Η τεχνική λειτουργεί καλύτερα με ασθένειες που προκαλούνται από μεμονωμένα ελαττωματικά γονίδια. Πολλές χρόνιες ασθένειες προκαλούνται από πολλαπλές γονιδιακές διαταραχές και αποτελούν μεγαλύτερη πρόκληση.
Η in vivo έρευνα γονιδιακής θεραπείας επικεντρώνεται στην τελειοποίηση συγκεκριμένων φορέων για στοχευμένα κύτταρα και ιστούς, στην αύξηση της αποτελεσματικότητας της μεταφοράς γονιδίων, στην αύξηση της συνέπειας της παράδοσης γονιδίου σε μια ακριβή θέση στην αλληλουχία DNA του ασθενούς και στην έρευνα νέων εφαρμογών καταπολέμησης ασθενειών για αυτήν την τεχνική. Η έρευνα έχει επίσης αντιμετωπίσει τα ζητήματα της απόρριψης του εισαγόμενου θεραπευτικού DNA και την αύξηση της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας της μεταφοράς γονιδίων. Έχουν επίσης ερευνηθεί αποτελεσματικές, μη επεμβατικές μέθοδοι ανίχνευσης γονιδιακής έκφρασης στους ιστούς και τα κύτταρα του ασθενούς μετά από in vivo γονιδιακή θεραπεία.