Η Ε&Α φαρμάκων αναφέρεται στην έρευνα και ανάπτυξη νέων φαρμακευτικών προϊόντων σε επιστημονικά εργαστήρια και κλινικά περιβάλλοντα. Για να διατεθεί μαζικά στην αγορά, ένα φάρμακο πρέπει να ερευνηθεί και να δοκιμαστεί εκτενώς για να προσδιοριστεί η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια, οι παρενέργειες και οι πιθανές επιπλοκές του. Πολλοί επαγγελματίες ασχολούνται με την έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων χημικών και βιολόγων, ερευνητών φαρμακολόγων, ψυχολόγων, ιατρών, κρατικών αξιωματούχων και φαρμακοποιών λιανικής.
Τα πρώτα στάδια της Ε&Α φαρμάκων συμβαίνουν σε εργαστηριακά περιβάλλοντα, όπου οι επιστήμονες διεξάγουν αρχική έρευνα σχετικά με διάφορες χημικές ουσίες που μπορεί να αποδειχθούν χρήσιμες στην καταπολέμηση βακτηριακών λοιμώξεων, φλεγμονών, ιών ή καρκίνων. Χημικοί, μικροβιολόγοι και φαρμακολόγοι πειραματίζονται συνδυάζοντας διαφορετικούς τύπους χημικών ουσιών και δοκιμάζοντας την αποτελεσματικότητά τους σε εργαστηριακά δείγματα ιστών, αίματος και υγρών που περιέχουν καρκίνους ή ασθένειες. Χρησιμοποιούν αυστηρές οδηγίες και χρησιμοποιούν επιστημονική μεθοδολογία για να διασφαλίσουν ότι τα αποτελέσματα είναι ακριβή και αξιόπιστα. Οι επιστήμονες προσπαθούν να προβλέψουν και να ελαχιστοποιήσουν τις δυνητικά αρνητικές παρενέργειες των νέων φαρμάκων προσαρμόζοντας τις συγκεντρώσεις διαφορετικών χημικών συστατικών.
Μόλις ένα φάρμακο αποδειχθεί αποτελεσματικό σε εργαστηριακό περιβάλλον, συνήθως παράγεται σε αρκετά μεγάλη ποσότητα ώστε να δοκιμαστεί σε δείγμα ανθρώπινων υποκειμένων. Ερευνητές ψυχολόγοι και φαρμακολόγοι οργανώνουν εκτεταμένες κλινικές δοκιμές, όπου χορηγούν το φάρμακο σε ορισμένους συμμετέχοντες και εικονικά φάρμακα σε άλλους. Οι περισσότερες δοκιμές υπογραμμίζουν τη σημασία των διπλών τυφλών μελετών, στις οποίες ούτε οι ερευνητές ούτε οι συμμετέχοντες γνωρίζουν ποιος λαμβάνει μέχρι να ολοκληρωθεί η περίοδος δοκιμής. Οι διπλά τυφλές μέθοδοι έρευνας είναι απαραίτητες για τη διασφάλιση αμερόληπτων, επιστημονικά ακριβών αναλύσεων της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου.
Στις περισσότερες περιπτώσεις, η φάση κλινικών δοκιμών της Ε&Α φαρμάκων διαρκεί μήνες ή και χρόνια για να ολοκληρωθεί. Τα φάρμακα πρέπει να χορηγούνται σε πολλές διαφορετικές ομάδες δειγμάτων και τα αποτελέσματα να ελέγχονται κριτικά για να αποκτήσουν μια λεπτομερή κατανόηση των κινδύνων και των οφελών που εμπεριέχονται. Οι περισσότερες χώρες έχουν κυβερνητικούς οργανισμούς που ερευνούν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και λαμβάνουν την τελική απόφαση για το εάν ένα φάρμακο εγκρίνεται ή όχι για μαζική παραγωγή και διάθεση στο κοινό.
Η Έρευνα και Ανάπτυξη των ναρκωτικών συνεχίζεται ακόμη και όταν ένα φάρμακο διατίθεται στο εμπόριο. Οι γιατροί και οι φαρμακοποιοί που διανέμουν ένα νέο φάρμακο συχνά ζητούν από τους ασθενείς να κάνουν check in και να εξηγήσουν τα αποτελέσματα και τις παρενέργειές τους. Ορισμένα φάρμακα βρέθηκαν να είναι επικίνδυνα για άτομα με ορισμένες ιατρικές παθήσεις που δεν ελήφθησαν υπόψη σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές. Όταν οι γιατροί ή οι φαρμακοποιοί λαμβάνουν αρνητικές αναφορές, μεταδίδουν πληροφορίες σε υγειονομικούς υπαλλήλους που μπορούν να ζητήσουν έρευνες, να ανακαλέσουν το φάρμακο από την αγορά και να επιμείνουν να διεξαχθεί περαιτέρω έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων για το προϊόν.