Co to jest eliptocytoza?

Elliptocytoza, zwana również owalocytozą, to dziedziczna choroba krwi, która powoduje nieprawidłowe ukształtowanie czerwonych krwinek. Czerwone krwinki mają zwykle kształt dysku z wklęsłymi powierzchniami; u osób z dziedziczną owalocytozą komórki są eliptyczne. Dzieje się tak w wyniku uszkodzenia błony komórkowej i może prowadzić do anemii i innych objawów.

Ten stan jest wynikiem defektów w genach kodujących białka tworzące błony komórkowe czerwonych krwinek. Białka są częścią tzw. cytoszkieletu czerwonych krwinek, wielobiałkowej cząsteczki, która zapewnia błonie komórkowej trwałość i elastyczność. Kiedy te białka są uszkodzone, błony czerwonych krwinek są mniej trwałe i mniej elastyczne. Membrany są bardziej podatne na pękanie i trwałe deformacje.

Istnieją trzy główne kategorie tej choroby: pospolita dziedziczna eliptocytoza, eliptocytoza sferocytowa i owalocytoza w Azji Południowo-Wschodniej. Te dwa ostatnie podtypy są rzadkie, ponieważ dotyczą głównie niektórych grup etnicznych, podczas gdy wspólny podtyp dziedziczny jest znacznie bardziej rozpowszechniony. Wszystkie trzy podtypy są dziedziczone w sposób autosomalny, co oznacza, że ​​geny powodujące zaburzenie nie znajdują się na chromosomach płci. Dlatego kobiety i mężczyźni mają równe ryzyko odziedziczenia genów od rodzica. Ponadto geny wywołujące chorobę są dominujące, co oznacza, że ​​do wywołania choroby potrzebna jest tylko jedna wadliwa kopia genu.

Chociaż zaburzenie jest dziedziczone w sposób dominujący, owalocytoza jest zaburzeniem ze spektrum. Oznacza to, że osoby z tą chorobą nie odczuwają objawów o takim samym stopniu nasilenia. Wiele osób z tą chorobą krwi nie ma żadnych objawów, podczas gdy inne mają objawy, takie jak anemia, choroba pęcherzyka żółciowego lub powiększona śledziona.

Jednym z najczęstszych objawów eliptocytozy jest niedokrwistość hemolityczna, stan, w którym niedokrwistość jest spowodowana rozpadem czerwonych krwinek w nienormalnie wysokim tempie. Ten stan może powodować zmęczenie, omdlenia i żółtaczkę, a w ciężkich przypadkach może prowadzić do niewydolności serca. Osoby z umiarkowaną lub ciężką niedokrwistością hemolityczną częściej doświadczają innych objawów, takich jak powiększenie śledziony lub choroba pęcherzyka żółciowego.

Właściwe leczenie eliptocytozy zależy od charakteru objawów. Osoby bezobjawowe w ogóle nie wymagają leczenia. Niedokrwistość hemolityczna jest leczona kwasem foliowym, który pomaga zmniejszyć tempo niszczenia czerwonych krwinek. Osoby z ciężką anemią mają zwiększone ryzyko wystąpienia kamieni żółciowych, powiększonej śledziony i infekcji. Chory woreczek żółciowy lub przewlekle powiększona śledziona można usunąć chirurgicznie. Śledziona jest usuwana tylko wtedy, gdy jest to absolutnie konieczne, ponieważ usunięcie naraża pacjenta na bakteryjną infekcję krwi.