Onkolodzy często stosują merkaptopurynę w leczeniu ostrej białaczki limfocytowej, powszechnie określanej jako ALL. Lekarze mogą również przepisać antagonistę puryn jako leczenie niektórych zaburzeń autoimmunologicznych lub nowotworów krwi, w tym choroby Chrona, chłoniaka nieziarniczego u dzieci i czerwienicy prawdziwej. Działania niepożądane korelują z niszczącymi i immunosupresyjnymi właściwościami merkaptopuryny.
Rozmnażanie komórkowe zależy od kodów kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) i kwasu rybonukleinowego (RNA) zawartych w jądrze, które zazwyczaj determinują szybkość generowania komórek i rodzaj wytwarzanych komórek. Kiedy te kody ulegną uszkodzeniu, mogą rozwinąć się nieprawidłowe komórki lub może nastąpić przyspieszona reprodukcja komórek. Naukowcy uważają, że merkaptopuryna zakłóca działanie enzymów niezbędnych do kodowania DNA i RNA, co hamuje nieprawidłową proliferację komórek. Utrudniając normalną aktywność komórkową, dochodzi do niszczenia komórek.
Szpik kostny pacjentów ze zdiagnozowaną ostrą białaczką limfocytową i chłoniakiem nieziarniczym szybko wytwarza nieprawidłowe białe krwinki. Osoby, u których zdiagnozowano czerwienicę prawdziwą, mają nienormalnie wysoką liczbę czerwonych krwinek. Lekarze mogą przepisać merkaptopurynę w połączeniu z innymi metodami leczenia, aby zahamować rozwój tych nieprawidłowych komórek. Gdy pacjenci wejdą w remisję, lekarze często kontynuują leczenie, aby zapobiec ponownemu pojawieniu się nieprawidłowej aktywności komórkowej.
Naukowcy uważają również, że merkaptopuryna zakłóca działanie substancji chemicznych niezbędnych do zapewnienia innych odpowiedzi immunologicznych. Pracownicy służby zdrowia często stosują różne leki, w tym środki przeciwzapalne i antybiotyki, w leczeniu autoimmunologicznych chorób zapalnych jelit. Gdy choroba Chrona lub wrzodziejące zapalenie jelita grubego nie reagują na normalne metody leczenia, pracownicy służby zdrowia mogą przepisać merkaptopurynę w celu stłumienia nieprawidłowych odpowiedzi immunologicznych.
Część pacjentów cierpiących na łuszczycę może rozwinąć autoimmunologiczne zaburzenie znane jako łuszczycowe zapalenie stawów. Choroba często powoduje stan zapalny, obrzęk i nieprawidłowy rozrost skóry, tkanki łącznej i kostnej. Pracownicy służby zdrowia często przepisują leki immunosupresyjne podobne do merkaptopuryny w celu zmniejszenia tych procesów zapalnych i zahamowania gromadzenia się wadliwego wzrostu komórek.
Niekorzystne skutki przyjmowania merkaptopuryny są zazwyczaj zależne od wielkości dawki i czasu, przez jaki pacjenci stosują lek. Im dłużej lek jest stosowany, tym poważniejsze są skutki uboczne. Skutki uboczne obejmują utratę apetytu, wypadanie włosów i objawy żołądkowo-jelitowe. Pacjenci mogą znosić nudności, wymioty i biegunkę wraz z możliwym owrzodzeniem jelit. Mogą wystąpić objawy niedokrwistości, ponieważ lek hamuje również rozwój zdrowych czerwonych i białych krwinek oraz płytek krwi.
Lekarze mogą również przepisać leki, które powodują, że mocz jest bardziej zasadowy i zalecają przyjmowanie mekaptopuryny z odpowiednią ilością wody, aby zapobiec możliwej niewydolności nerek. Problemy pojawiają się, ponieważ narządy filtrujące krew napotykają większą niż normalnie ilość zniszczonych komórek i puryn. Pacjenci mogą również doświadczyć zniszczenia tkanki wątroby po długotrwałym stosowaniu leku.