Η καλύτερη θεραπεία του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου συχνά ποικίλλει ανάλογα με πολλούς διαφορετικούς παράγοντες που επηρεάζουν τις ανάγκες του ασθενούς. Οι νεότεροι ασθενείς με καλή υγεία μπορεί να είναι κατάλληλοι για πιο επιθετική θεραπεία για την επιβράδυνση ή τη διακοπή της νόσου. Άλλοι μπορεί να έχουν μόνο υποστηρικτική φροντίδα, όπως μεταγγίσεις ή αντιβιοτικά, που αντιμετωπίζουν τις επιπτώσεις του συνδρόμου και βελτιώνουν την ποιότητα ζωής τους. Εκείνοι με λιγότερο σοβαρές μορφές της νόσου μπορεί να χρειάζονται μόνο επιλογές υποστηρικτικής φροντίδας επίσης.
Μια επιλογή θεραπείας του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου που μπορεί να έχει πολύ καλά αποτελέσματα για μερικούς ανθρώπους είναι η χημειοθεραπεία που ακολουθείται από μεταμόσχευση μυελού των οστών. Η χημειοθεραπεία χρησιμοποιείται για να σκοτώσει τα δυσλειτουργικά κύτταρα του μυελού των οστών και στη συνέχεια τα κύτταρα ενός αντίστοιχου δότη χρησιμοποιούνται για την αντικατάστασή τους. Για ορισμένους ασθενείς, αυτή η τεχνική ήταν σε θέση να θεραπεύσει την ασθένεια. η πλειονότητα των περιπτώσεων είναι ανίατη. Για άλλους, είναι σε θέση να επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξή του. Ωστόσο, η διαδικασία είναι δύσκολη και επικίνδυνη, επομένως συχνά χρησιμοποιείται μόνο σε ασθενείς που είναι νέοι και δυνατοί ή σε ασθενείς που έχουν πολύ επιθετικούς τύπους μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου.
Οι ασθενείς για τους οποίους η χημειοθεραπεία και η μεταμόσχευση είναι ακατάλληλες λαμβάνουν συνήθως υποστηρικτική φροντίδα για να βοηθήσουν στην ανακούφιση των αρνητικών επιπτώσεων της νόσου. Ένας σημαντικός τύπος υποστηρικτικής θεραπείας του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου είναι οι μεταγγίσεις αίματος. Η ασθένεια καταστρέφει τα κύτταρα του αίματος και επηρεάζει την ικανότητα του σώματος να δημιουργεί περισσότερα, επομένως η αναιμία είναι συχνά ένα πρόβλημα για αυτούς τους ασθενείς. Μια μετάγγιση μπορεί να βοηθήσει στην αντικατάσταση του αίματος που έχει χαθεί και στην καταπολέμηση των επιπτώσεων της αναιμίας.
Η χρήση αυξητικών παραγόντων είναι μια άλλη θεραπεία του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου για την αντιμετώπιση της αναιμίας. Οι αυξητικοί παράγοντες είναι ουσίες που διεγείρουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων. Ο τύπος του αυξητικού παράγοντα που χρησιμοποιείται συνήθως με αυτή την ασθένεια ονομάζεται ερυθροποιητίνη.
Πολλά φάρμακα θεωρούνται επίσης χρήσιμα για τη θεραπεία του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου σε ορισμένες περιπτώσεις. Φάρμακα όπως η λεναλιδομίδη και η αντιθυμοκυτταρική σφαιρίνη μπορούν να βοηθήσουν στην καταπολέμηση της αναιμίας και να μειώσουν την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος σε ασθενείς με συγκεκριμένες μορφές της νόσου. Οι ασθενείς που λαμβάνουν μεταγγίσεις μπορεί να χρειαστούν δεφεροξαμίνη για να βοηθήσει στην καταπολέμηση της συσσώρευσης σιδήρου στο αίμα και τους ιστούς τους. Μερικοί ασθενείς μπορεί να είναι επιρρεπείς στην ανάπτυξη λευχαιμίας. φάρμακα όπως η αζακιτιδίνη και η ντεσιταβίνη μπορούν να ληφθούν για να βοηθήσουν στην καθυστέρηση ή να σταματήσουν να συμβεί αυτό. Τα άτομα με μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο μπορεί να είναι ευαίσθητα σε λοίμωξη και μπορεί να χρειαστούν θεραπεία με αντιβιοτικά επίσης.