Naukowcy zajmujący się komórkami macierzystymi prowadzą badania naukowe nad komórkami macierzystymi, zarówno w celu lepszego ich zrozumienia, jak i zbadania ich potencjału w różnych celach zdrowotnych i medycznych. Znajdujące się w większości organizmów wielokomórkowych komórki macierzyste mają niezwykłe zdolności odmładzające, które pozwalają im odbudować całe tkanki ciała lub określone tkanki w organizmie. Komórki macierzyste, które mogą dać początek tkankom całego ciała, nazywane są embrionalnymi komórkami macierzystymi i znajdują się w wewnętrznej masie blastocysty; blastocysta jest embrionem we wczesnym stadium. Drugim typem komórek macierzystych są dorosłe komórki macierzyste, nazywane tak w celu odróżnienia ich od komórek embrionalnych; w rzeczywistości występują w całym ciele zarówno u dorosłych, jak iu dzieci.
Embrionalne komórki macierzyste są pluripotencjalne, a dorosłe komórki macierzyste są multipotencjalne. Pluripotencja oznacza, że komórki embrionalne są zdolne do niekończących się podziałów komórkowych i nadal mogą pozostać niezróżnicowane. Są zdolne do tworzenia każdego rodzaju tkanki ciała, z wyjątkiem łożyska. Z drugiej strony, multipotencjalne dorosłe komórki macierzyste nie są tak wszechstronne i mogą tworzyć tylko niektóre rodzaje tkanek, zwykle tylko ten, w którym się znajdują. Dorosłe komórki macierzyste działają jak zestawy naprawcze organizmu, odnawiając wyspecjalizowane komórki za każdym razem, gdy są potrzebne.
Ponieważ komórki macierzyste są zdolne do regeneracji, dają ogromne możliwości w badaniach medycznych. Mogą być stosowane do naprawy uszkodzonej tkanki i zastępowania uszkodzonych narządów oraz do leczenia różnych stanów, takich jak białaczka, stwardnienie rozsiane, mukowiscydoza, choroba neuronu ruchowego i osteoporoza. Naukowcy zajmujący się komórkami macierzystymi osiągnęli pewien sukces w tych wysiłkach, ale nadal potrzeba dużo więcej badań nad komórkami macierzystymi.
Wykorzystywanie komórek macierzystych w leczeniu wiąże się z dwoma istotnymi problemami. Po pierwsze, istnieje prawdopodobieństwo całkowitego odrzucenia przez organizm nowo wytworzonych tkanek i narządów lub konieczność stałego przyjmowania leków immunosupresyjnych, aby uniknąć odrzucenia układu odpornościowego. Po drugie, naukowcy zajmujący się komórkami macierzystymi nie są jeszcze w stanie kontrolować ani przewidywać sposobu, w jaki przeszczep komórek macierzystych może dzielić się w ciele pacjenta. Zdarzały się przypadki, gdy komórki macierzyste dzieliły się w sposób niekontrolowany, co prowadziło do guzów nowotworowych.
Chociaż kwestia ta jest nadal badana w laboratorium badawczym, pierwszy problem można rozwiązać poprzez klonowanie terapeutyczne. W tym celu naukowcy zajmujący się komórkami macierzystymi pobierają DNA od pacjenta, wstrzykują je do komórki jajowej dawcy i pobudzają komórkę jajową do podziału i utworzenia blastocysty. Następnie pobiera się komórki macierzyste z tej blastocysty i te komórki macierzyste będą miały to samo DNA co pacjent. W rezultacie organizm pacjenta prawdopodobnie zaakceptuje tkanki wyhodowane z tych komórek macierzystych i może być również niepotrzebne przyjmowanie tutaj leków immunosupresyjnych.
Innym obszarem, który badają naukowcy zajmujący się komórkami macierzystymi, jest klonowanie reprodukcyjne. Do tej pory z powodzeniem klonowano owce, bydło, psy i inne zwierzęta, a kolejnym oczywistym krokiem jest klonowanie ludzi. Badania te przekształciły się w pole minowe kontrowersji. Zwolennicy zachwalali nowe możliwości w badaniach medycznych, a przeciwnicy potępiali to, co postrzegają jako dewaluację ludzkiego życia. Debata wciąż trwa i wpłynęła na politykę dotyczącą komórek macierzystych w krajach na całym świecie. Wiele krajów albo całkowicie zabroniło klonowania ludzi, albo nałożyło pewne rygorystyczne ograniczenia na badania nad komórkami macierzystymi.