Małe RNA to termin używany do opisania kilku klas niekodującego kwasu rybonukleinowego (ncRNA). Chociaż termin małe RNA jest często używany do opisania krótkich łańcuchów ncRNA znajdujących się w komórkach bakteryjnych, ma on również zastosowanie jako termin ogólny dla innych typów ncRNA, które były badane na zwierzętach, roślinach i grzybach. Małe RNA jest silnie zaangażowane w regulację genów i może mieć zastosowanie w terapii genowej.
ncRNA różni się funkcją od innych RNA tym, że nie koduje bezpośrednio białka. Zamiast tego ncRNA bierze udział w innych funkcjach komórkowych, w tym ekspresji i modyfikacji genów. Małe cząsteczki RNA zwykle składają się z około 20 do 30 nukleotydów. Istnieje wiele rodzajów małych RNA, w tym mikroRNA (miRNA), krótkie interferujące RNA (siRNA) i małe jąderkowe RNA (snoRNA).
Niektóre rodzaje małych RNA, takie jak mikroRNA i siRNA, są ważne w wyciszaniu genów. Wyciszanie genów to proces regulacji genetycznej, w którym gen, który normalnie ulegałby ekspresji, jest „wyłączany” przez element wewnątrzkomórkowy, w tym przypadku mały RNA. Białko, które normalnie zostałoby utworzone przez tę informację genetyczną, nie powstaje z powodu interferencji, a informacja zakodowana w genie jest zablokowana przed ekspresją.
Wyciszanie genów odgrywa ważną rolę w naturalnej ochronie organizmów przed atakiem wirusów. Badania wykazały, że siRNA może mieć również zastosowania terapeutyczne, ponieważ może być wykorzystywane do sztucznego wywoływania nokautu genu docelowego. Złożoność regulacji genetycznej utrudnia rozwijanie potencjału terapeutycznego siRNA, zwłaszcza że zachowuje się on różnie w różnych typach komórek.
snoRNA, inna klasa małych RNA, działają jako mediatory w chemicznych modyfikacjach innych cząsteczek RNA. Na przykład snoRNA pomagają kierować modyfikacją pre-rybosomalnego RNA (pre-rRNA) i ułatwiają jego rozwój w dojrzały rybosomalny RNA (rRNA), który jest jednym z głównych składników rybosomów. Wydaje się, że niektóre snoRNA nie są ukierunkowane na określoną cząsteczkę RNA i mogą pełnić inne funkcje, takie jak regulowanie alternatywnego splicingu lub ponownego łączenia sekwencji RNA.
Działania małego RNA badano w kilku organizmach modelowych. Wiele z nich to rośliny, takie jak kwitnąca roślina Arabidopsis thaliana, kukurydza i ryż. Inne modele obejmują nicienie Caenorhabditis elegans, muszkę owocową Drosophila melanogaster, myszy i ludzi. Wykorzystując te i inne organizmy, naukowcy z dziedziny biologii stosowanej i medycyny badają potencjał małego RNA jako narzędzia do manipulacji genetycznych.