Mitomycyna C jest lekiem stosowanym głównie w chemioterapii w leczeniu dużej liczby nowotworów. W tym charakterze jest zwykle podawany dożylnie w przypadku raka głowy i szyi, raka płuc i piersi, raka macicy i szyjki macicy, a także raka odbytnicy, okrężnicy, trzustki i żołądka. Jest często stosowany jako wlew do pęcherza moczowego lub otrzewnej jako lek miejscowy. Stosowany miejscowo po operacji oka lub po rozszerzeniu przełyku lub tchawicy w przypadku zwężenia, wydaje się zmniejszać bliznowacenie.
Leki są podzielone na kategorie, niektóre według ich właściwości chemicznych i terapeutycznych. Mitomycynę C można podzielić na kilka kategorii, które dają wgląd w sposób jej działania, zarówno pod względem właściwości przeciwnowotworowych, jak i przeciw bliznowaceniu. Pierwsza kategoria, oficjalnie nazywana środkami immunomodulującymi, wskazuje, że lek może poprawić lub znieść procesy układu odpornościowego. Kolejna kategoria, środki przeciwnowotworowe, obejmuje substancje, które mogą zapobiegać lub hamować wzrost nieprawidłowych tkanek.
Mitomycyna C jest również klasyfikowana jako antybiotyk cytotoksyczny. Oznacza to, że jest to antybiotyk — lek, który może zabijać bakterie lub spowalniać ich wzrost poprzez toksyczny wpływ na niektóre komórki. Inną cechą mitomycyny C, której nie podano szczegółowej klasyfikacji, jest działanie jako środek alkilujący poprzez zmianę genów komórek, które szybko dzielą się — tak jak robią to komórki rakowe — powodując śmierć niektórych komórek.
Dwie inne funkcje mają wpływ genetyczny. Jedną z funkcji jest odczynnik sieciujący; łączy nici DNA, uszkadzając je w sposób, który uniemożliwia ich prawidłowe funkcjonowanie lub replikację, dopóki nie zostaną naprawione. Inną funkcją jest hamowanie wytwarzania komórek kwasu rybonukleinowego (RNA) lub kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA).
Ludzie mogą bać się chemioterapii z powodu jej skutków ubocznych. Powszechnie znanymi skutkami ubocznymi wielu leków stosowanych w chemioterapii, w tym mitomycyny C, są wypadanie włosów, zmęczenie, nudności i wymioty, utrata apetytu i inne problemy żołądkowe. Są denerwujące i nieco wyniszczające, ale generalnie nie zagrażają życiu. Poważniejszymi skutkami ubocznymi mitomycyny C są problemy z płucami, zwłaszcza zwłóknienie płuc, które jest bliznowaceniem tkanek płuc; zmniejszona produkcja krwinek; oraz zespół hemolityczno-mocznicowy związany z rakiem (C-HUS), na który składają się głównie problemy z nerkami i krwią. Lekarze mogą monitorować te problemy za pomocą prześwietleń klatki piersiowej oraz badań krwi i moczu, zwłaszcza tych, które wskazują, jak funkcjonuje nerka.
Mitomycynę C można stosować samodzielnie jako pojedynczy lek do chemioterapii. Może być również łączony z innymi lekami, które różnią się w zależności od rodzaju leczonego raka. W walce z przerzutowym rakiem odbytnicy można go łączyć z fluorouracylem i leukoworyną. W leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuca można go łączyć z cisplatyną i windezyną. Zabiegi dożylne są najczęściej podawane co sześć do ośmiu tygodni.