Układy odpornościowe wytwarzają przeciwciała w celu rozpoznawania obcych białek i wiązania się z nimi. Przeciwciała monoklonalne celują tylko w jedno specyficzne białko iz tego powodu mogą być zaprojektowane tak, aby celowały w określone komórki w celu zniszczenia przez układ odpornościowy. Terapia przeciwciałem monoklonalnym może spowolnić wzrost raka, zmniejszyć prawdopodobieństwo odrzucenia narządu, pomóc w walce z infekcjami wirusowymi i zmniejszyć skutki chorób autoimmunologicznych.
Kiedy układ odpornościowy jest wystawiony na działanie obcych białek, limfocyty B układu odpornościowego wytwarzają przeciwciała, które mogą wiązać się specyficznie z tymi białkami. Przeciwciało wiąże się z docelowym antygenem i działa jako znak dla innych komórek odpornościowych, zwanych fagocytami, które przyjdą i zniszczą antygen. Różne typy limfocytów B wytwarzają szereg przeciwciał, zwanych przeciwciałami poliklonalnymi, które przyczepiają się do różnych obszarów antygenu. Aby dokładnie ukierunkować określony typ antygenu do terapii przeciwciałami, jednocześnie unikając zniszczenia zdrowej tkanki, należy użyć wielu identycznych przeciwciał, znanych jako przeciwciała monoklonalne.
Pierwsze przeciwciała monoklonalne zostały wyprodukowane w 1975 roku przez Georgesa Kohlera i Cesara Milsteina przy użyciu komórek układu odpornościowego myszy, która była wcześniej wystawiona na działanie pożądanego antygenu. Komórki myszy połączyły się z komórkami, które były rakowe, a zatem rozmnażały się w nieskończoność. Ten niekontrolowany wzrost wytworzył użyteczną ilość genetycznie identycznych komórek i identycznych przeciwciał monoklonalnych. Współczesne zastosowanie inżynierii genetycznej oznacza, że linie komórkowe mogą wytwarzać przeciwciała monoklonalne, które są częściowo ludzkie, a częściowo mysie. Zmniejsza to prawdopodobieństwo, że własny układ odpornościowy pacjenta rozpozna przeciwciała jako obce i spróbuje je zniszczyć.
Terapia przeciwciałem monoklonalnym zmniejsza odrzucanie narządu lub przeszczepu i może zmniejszyć skutki choroby autoimmunologicznej poprzez ingerencję w system rozpoznawania obcego białka u pacjenta. Terapia przeciwciałem monoklonalnym ma również znaczenie w dziedzinie wirusologii. W tym obszarze przeciwciała mogą być podawane pacjentom w celu zwalczania określonej infekcji wirusowej.
Terapię przeciwciałem monoklonalnym można przepisać jako część schematu leczenia raka, w którym określone przeciwciało monoklonalne może wiązać się z komórkami rakowymi i oznaczać je do zniszczenia fagocytów. Terapię przeciwciałem monoklonalnym można również zaprojektować tak, aby spowolnić wzrost nowotworu lub zatrzymać wzrost naczyń krwionośnych zaopatrujących nowotwór w składniki odżywcze; robi to poprzez blokowanie transmisji czynników wzrostu uwalnianych przez komórki rakowe. Radioterapia może być również dostarczana dokładnie do komórek rakowych, bez szkodzenia pobliskim zdrowym komórkom, poprzez przyłączenie substancji radioaktywnej do przeciwciała specyficznego dla komórki rakowej.