Istnieje wiele problemów i pytań dotyczących etyki terapii genowej związanych z praktyką. Terapia genowa polega na wprowadzaniu zmian w profilu genetycznym osoby, który jest jak zestaw instrukcji lub plan dla tej wyjątkowej osoby. Jedna z kwestii etycznych dotyczy tego, czy wprowadzanie takich zmian jest moralnie słuszne, zwłaszcza jeśli mogą one również wpłynąć na przyszłe pokolenia. Inne obawy dotyczące etyki terapii genowej dotyczą zastosowania tej techniki; wielu uważa, że można go używać do leczenia szkodliwych zaburzeń, ale nie do wzmacniania podstawowych cech danej osoby. Istnieją również obawy związane z dostępnością tych drogich zabiegów i ryzykiem ich zarezerwowania dla osób zamożnych.
Jedna z głównych obaw dotyczących etyki terapii genowej dotyczy istnienia samej praktyki i tego, czy jest ona moralnie akceptowalna. Wszystkie rodzaje terapii genowej obejmują trwałą zmianę profilu genetycznego jednostki; jeden rodzaj, zwany terapią genową linii zarodkowej, pozwala na przekazanie zmian potomstwu i przyszłym pokoleniom. Przeciwnicy tej praktyki wyrażają zastrzeżenia co do zagrożeń związanych z nieznanymi długofalowymi skutkami ubocznymi i problemami rozwojowymi dla przyszłych pokoleń i uważają, że przed podjęciem tych zagrożeń konieczne są dalsze badania. Niektórzy mają również problem z terapią genową z powodów religijnych, ponieważ uważają ją za manipulowanie Bożym planem. Zwolennicy terapii genowej powołują się na ogromny potencjał ratowania życia i eliminowania zaburzeń genetycznych i wydaje się, że nagrody są warte ryzyka.
Innym poważnym problemem związanym z etyką terapii genowej jest to, że może być ona nadużywana. Wiele osób zgadza się, że może to być korzystne w leczeniu szkodliwych zaburzeń zmieniających życie. Istnieją jednak obawy, że może to prowadzić do wykorzystania go do wyeliminowania wszelkich różnic w stosunku do ideału społeczeństwa. Niektórzy obawiają się, że terapia genowa może być początkiem inżynierii genetycznej w celu stworzenia „idealnego” człowieka. Innym problemem jest potencjalne nadużywanie terapii genowej w celu poprawy wydajności osoby, zmieniając w ten sposób zdolności, takie jak inteligencja, szybkość lub koordynacja. Naukowcy i American Medical Association zgadzają się, że takie użycie terapii genowej byłoby naruszeniem etyki i nie powinno być dozwolone.
Pojawiają się również kwestie dotyczące kosztów leczenia związane z etyką terapii genowej. Biorąc pod uwagę eksperymentalny charakter terapii genowej, jest ona bardzo droga i zwykle nie jest objęta ubezpieczeniem medycznym. Koszt sprawia, że terapia genowa jest poza zasięgiem większości osób, ponieważ jest ona ogólnie dostępna tylko dla bardzo bogatych. Istnieje obawa, że terapia genowa może stać się ekskluzywnym zabiegiem zarezerwowanym dla zamożnej elity, do której inni odmówią dostępu. Zgodnie z kodeksem etyki medycznej, wiele osób w środowisku medycznym jest zaangażowanych w udostępnianie go wszystkim, niezależnie od statusu społeczno-ekonomicznego.