Stosowanie terapii genowej w leczeniu hemofilii jest pod wieloma względami obiecującą opcją, ale ma też pewne wady. Z drugiej strony hemofilia jest idealnym schorzeniem genetycznym do leczenia w ten sposób, ponieważ występuje z powodu pojedynczego defektu genetycznego. Ten rodzaj leczenia można uznać za skuteczny, nawet jeśli powoduje tylko minimalny wzrost czynników krzepnięcia we krwi, ponieważ nadal jest to ogromna korzyść dla pacjentów. Z drugiej strony wyniki badań klinicznych z udziałem ludzi były niespójne. Istnieje również ryzyko, że organizm pacjenta wytworzy przeciwciała przeciwko wektorom wirusowym używanym do dostarczania materiału genetycznego do komórek.
Jedną z głównych zalet terapii genowej hemofilii jest sposób jej przebiegu. Jeśli chodzi o zaburzenie genetyczne, jest to dość proste, spowodowane przez jeden znany defekt genetyczny, który ogranicza zdolność organizmu do generowania czynników krzepnięcia we krwi. W przeciwieństwie do innych chorób genetycznych, które mogą wiązać się z licznymi defektami, hemofilia jest stosunkowo łatwa do ukierunkowania na terapię genową.
Innym powodem, dla którego terapia genowa hemofilii jest tak obiecująca, jest to, że nawet minimalny sukces procedury może oznaczać znaczną poprawę jakości życia pacjentów. W niektórych testach terapia doprowadziła do niewielkiego wzrostu czynników krzepnięcia we krwi, znacznie poniżej normy, ale czas potrzebny do krzepnięcia krwi pacjenta znacznie się skrócił. Osoby, które widzą taką poprawę, mogą być w stanie wytrzymać przez długi czas bez dodatkowych wlewów czynnika krzepnięcia.
Terapia genowa hemofilii nie zawsze jest jednak pozytywna, ponieważ wyniki leczenia są raczej niespójne. Przeprowadzono wiele badań na zwierzętach, często z dobrymi wynikami, ale nie przełożyło się to na podobne wyniki u ludzi. Różne metody dostarczania za pośrednictwem różnych typów wektorów wirusowych, jak również różne dawki, doprowadziły do mieszanych wyników, przy czym konsekwentnie skuteczna metoda leczenia wciąż okazuje się nieuchwytna.
Metoda leczenia to kolejna wada, jeśli chodzi o terapię genową hemofilii. Aby materiał genetyczny trafił do komórek, konieczne jest dołączenie go do wirusów, które następnie wstrzykuje się do organizmu, aby mogły zaatakować te komórki. W niektórych przypadkach może to wywołać odpowiedź immunologiczną u pacjenta. Jego organizm może wtedy wytwarzać przeciwciała, które niszczą wirusy, powstrzymując leczenie przed wystąpieniem.