Η χρήση γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας είναι από πολλές απόψεις μια πολλά υποσχόμενη επιλογή, αλλά έχει επίσης ορισμένα μειονεκτήματα. Από την πλευρά των υπέρ, η αιμορροφιλία είναι μια ιδανική γενετική διαταραχή για να αντιμετωπιστεί με αυτόν τον τρόπο, καθώς εμφανίζεται λόγω ενός μόνο γενετικού ελαττώματος. Αυτός ο τύπος θεραπείας μπορεί να θεωρηθεί επιτυχής ακόμη και αν έχει ως αποτέλεσμα ελάχιστες μόνο αυξήσεις στους παράγοντες πήξης στο αίμα, καθώς αυτό εξακολουθεί να είναι ένα τεράστιο όφελος για τους ασθενείς. Από την άλλη πλευρά, τα αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές με άτομα που δοκιμάζονται σε ανθρώπους ήταν ασυνεπή. Υπάρχει επίσης ο κίνδυνος το σώμα του ασθενούς να αναπτύξει αντισώματα στους ιικούς φορείς που χρησιμοποιούνται για τη μεταφορά του γενετικού υλικού στα κύτταρα.
Ένα από τα κύρια πλεονεκτήματα της γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία είναι ο τρόπος εμφάνισης της νόσου. Όσον αφορά μια γενετική διαταραχή, είναι αρκετά απλή, που προκαλείται από ένα γνωστό γενετικό ελάττωμα που περιορίζει την ικανότητα του σώματος να παράγει παράγοντες πήξης στο αίμα. Σε αντίθεση με άλλες γενετικές ασθένειες που μπορεί να περιλαμβάνουν πολυάριθμα ελαττώματα, η αιμορροφιλία είναι σχετικά εύκολο να στοχευτεί για γονιδιακή θεραπεία.
Ένας άλλος λόγος που η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία είναι τόσο ελπιδοφόρα είναι ότι ακόμη και η ελάχιστη επιτυχία από τη διαδικασία μπορεί να σημαίνει σημαντική βελτίωση στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Σε ορισμένες δοκιμές, η θεραπεία οδήγησε σε μια ελαφρά αύξηση των παραγόντων πήξης στο αίμα, πολύ κάτω από το φυσιολογικό, αλλά ο χρόνος που χρειάστηκε για να πήξει το αίμα του ατόμου μειώθηκε σημαντικά. Τα άτομα που βλέπουν τέτοιες βελτιώσεις μπορεί να είναι σε θέση να συνεχίσουν για μεγάλα χρονικά διαστήματα χωρίς συμπληρωματικές εγχύσεις παράγοντα πήξης.
Ωστόσο, η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία δεν είναι όλη θετική, καθώς τα αποτελέσματα της θεραπείας είναι μάλλον ασυνεπή. Πολλές μελέτες που έγιναν σε ζώα έχουν γίνει, συχνά με καλά αποτελέσματα, αλλά αυτό δεν έχει μεταφραστεί σε παρόμοια αποτελέσματα σε ανθρώπους. Διαφορετικές μέθοδοι χορήγησης μέσω διαφορετικών τύπων ιικών φορέων, καθώς και ποικίλες δόσεις, έχουν οδηγήσει σε μικτά αποτελέσματα, με μια σταθερά επιτυχημένη μέθοδο θεραπείας να αποδεικνύεται ακόμα αδιευκρίνιστη.
Η μέθοδος θεραπείας είναι μια άλλη κόντρα όταν πρόκειται για γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία. Προκειμένου να φτάσει το γενετικό υλικό στα κύτταρα, είναι απαραίτητο να συνδεθεί με ιούς, οι οποίοι στη συνέχεια εγχέονται στο σώμα, ώστε να μπορέσουν να εισβάλουν σε αυτά τα κύτταρα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτό μπορεί να προκαλέσει μια ανοσολογική απόκριση στον ασθενή. Το σώμα του μπορεί στη συνέχεια να παράγει αντισώματα που καταστρέφουν τους ιούς, εμποδίζοντας την εμφάνιση της θεραπείας.